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1. (WO2016205323) AGENTS POLYNUCLÉOTIDIQUES CIBLANT L'HYDROXYACIDE OXYDASE (GLYCOLATE OXYDASE, HAO1) ET PROCÉDÉS D'UTILISATION DE CEUX-CI
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N° de publication : WO/2016/205323 N° de la demande internationale : PCT/US2016/037563
Date de publication : 22.12.2016 Date de dépôt international : 15.06.2016
CIB :
C12N 15/113 (2010.01) ,A61K 31/712 (2006.01) ,A61K 31/7125 (2006.01) ,A61K 31/7115 (2006.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113
Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
70
Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088
Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
712
Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c. à d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
70
Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088
Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
7125
Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c. à d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
70
Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088
Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
7115
Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des bases modifiées, c. à d. autres que l'adénine, la guanine, la cytosine, l'uracile ou la thymine
Déposants :
ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. [US/US]; 300 Third Street 3rd Floor Cambridge, MA 02142, US
Inventeurs :
HINKLE, Gregory; US
Mandataire :
ZACHARAKIS, Maria, Laccotripe; US
Données relatives à la priorité :
62/181,60218.06.2015US
Titre (EN) POLYNUCLEOTIDE AGENTS TARGETING HYDROXYACID OXIDASE (GLYCOLATE OXIDASE, HAO1) AND METHODS OF USE THEREOF
(FR) AGENTS POLYNUCLÉOTIDIQUES CIBLANT L'HYDROXYACIDE OXYDASE (GLYCOLATE OXYDASE, HAO1) ET PROCÉDÉS D'UTILISATION DE CEUX-CI
Abrégé :
(EN) The invention relates to polynucleotide agents targeting an hydroxyacid oxidase (HAOl) gene, and methods of using such polynucleotide agents to inhibit expression of HAOl and to treat subjects having an HAOl -associated disease, e.g., hyperoxaluria.
(FR) L'invention concerne des agents polynucléotidiques ciblant un gène d'hydroxyacide oxydase (HAO1) ainsi que des procédés d'utilisation de tels agents polynucléotidiques pour inhiber l'expression de HAO1 et pour traiter des sujets présentant une pathologie associée à HAO1, par ex. l'hyperoxalurie.
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)