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1. (WO2016196927) UTILISATION D'UN AMINOGLYCOSIDE POUR LA SUPPRESSION DE MUTATIONS NON SENS ET LE TRAITEMENT D'UNE MALADIE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication : WO/2016/196927 N° de la demande internationale : PCT/US2016/035709
Date de publication : 08.12.2016 Date de dépôt international : 03.06.2016
CIB :
C07H 15/23 (2006.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
H
SUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
15
Composés contenant des radicaux hydrocarbonés ou hydrocarbonés substitués, liés directement aux hétéro-atomes des radicaux saccharide
20
Carbocycles
22
Cycles cyclohexane substitués par des atomes d'azote
222
Cycles cyclohexane substitués par au moins deux atomes d'azote
226
avec au moins deux radicaux saccharide directement liés aux cycles cyclohexane
228
liés à des atomes de carbone adjacents des cycles cyclohexane
23
avec uniquement deux radicaux saccharide dans la molécule, p.ex. ambutyrosine, butyrosine, xylostatine, ribostamycine
Déposants :
PTC THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 100 Corporate Court Middlesex Business Center South Plainfield, NJ 07080, US
Inventeurs :
BAIAZITOV, Ramil, Y.; US
Mandataire :
BRUNER, Michael, J.; US
Données relatives à la priorité :
62/171,83805.06.2015US
Titre (EN) USE OF AN AMINOGLYCOSIDE FOR NONSENSE MUTATION SUPPRESSION AND THE TREATMENT OF DISEASE
(FR) UTILISATION D'UN AMINOGLYCOSIDE POUR LA SUPPRESSION DE MUTATIONS NON SENS ET LE TRAITEMENT D'UNE MALADIE
Abrégé :
(EN) Methods of using and pharmaceutical compositions comprising (2R,3S,4R,5R,6S)-5- amino-6-(((lR,2S,3S,4R,6S)-4,6-diamino-3-(((2R,3R,4R,5R)-3,5-dihydroxy-5-methyl-4-(methylamino)tetrahydro-2H-pyran-2-yl)oxy)-2-hydroxycyclohexyl)oxy)-2- (hydroxymethyl)tetrahydro-2H-pyran-3,4-diol are disclosed, including methods of treating or preventing a nonsense mutation mediated disease associated with premature translation termination or a premature stop codon resulting from a germline or somatic nonsense mutation.
(FR) L'invention concerne des procédés d'utilisation et des compositions pharmaceutiques comprenant du (2R,3S,4R,5R,6S)-5-amino-6-(((1R,2S,3S,4R,6S)-4,6-diamino-3-(((2R,3R,4R,5R)-3,5-dihydroxy-5-méthyl-4-(méthylamino)-tétrahydro-2H-pyran-2-yl)-oxy)-2-hydroxycyclohexyl)-oxy)-2-(hydroxyméthyl)-tétrahydro-2H-pyrane-3,4-diol, y compris des procédés de traitement ou de prévention d'une maladie médiée par une mutation non sens associée à la fin prématurée de la traduction ou à un codon stop prématuré résultant d'une mutation somatique ou de lignée germinale non sens.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)