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1. (WO2016196670) EXCLUSION D'EXON INDUITE PAT TECHNOLOGIE ANTISENS DANS LE COLLAGÈNE DE TYPE VII
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication : WO/2016/196670 N° de la demande internationale : PCT/US2016/035326
Date de publication : 08.12.2016 Date de dépôt international : 01.06.2016
CIB :
A61K 31/70 (2006.01) ,A61P 17/00 (2006.01) ,C07H 21/02 (2006.01) ,C07H 21/04 (2006.01) ,C12N 15/113 (2010.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
70
Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
17
Médicaments pour le traitement des troubles dermatologiques
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
H
SUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
21
Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques
02
avec le ribosyle comme radical saccharide
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
H
SUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
21
Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques
04
avec le désoxyribosyle comme radical saccharide
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113
Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
Déposants :
SAREPTA THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 215 First Street Cambridge, MA 02142, US
Inventeurs :
MOURICH, Dan, V.; US
Mandataire :
MULHOLLAND, William, F.; US
Données relatives à la priorité :
62/169,45401.06.2015US
Titre (EN) ANTISENSE-INDUCED EXON EXCLUSION IN TYPE VII COLLAGEN
(FR) EXCLUSION D'EXON INDUITE PAT TECHNOLOGIE ANTISENS DANS LE COLLAGÈNE DE TYPE VII
Abrégé :
(EN) The present disclosure relates to antisense oligomers and related compositions and methods for increasing the expression of functional human type VII collagen and methods for treating dystrophic epidermolysis bullosa and related disorders and relates to inducing exclusion of exon 80 in human type VII collagen mRNA.
(FR) La présente invention concerne des oligomères antisens, des compositions associées, des procédés pour augmenter l'expression du collagène de type VII humain fonctionnel, des procédés pour traiter l'épidermolyse bulleuse dystrophique et des troubles associés, et l'induction d'une exclusion de l'exon 80 dans de l'ARNm du collagène de type VII humain.
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
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Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)