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1. (WO2016196386) PROCÉDÉS DE MODULATION DE L'ÉPISSAGE DE L'ARN
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication : WO/2016/196386 N° de la demande internationale : PCT/US2016/034864
Date de publication : 08.12.2016 Date de dépôt international : 27.05.2016
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 : 21.03.2017
CIB :
A01N 43/90 (2006.01) ,A61K 31/519 (2006.01) ,C07D 239/70 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
01
AGRICULTURE; SYLVICULTURE; ÉLEVAGE; CHASSE; PIÉGEAGE; PÊCHE
N
CONSERVATION DE CORPS HUMAINS OU ANIMAUX OU DE VÉGÉTAUX, OU DE PARTIES DE CEUX-CI; BIOCIDES, p.ex. EN TANT QUE DÉSINFECTANTS, PESTICIDES OU HERBICIDES; PRODUITS REPOUSSANT OU ATTIRANT LES ANIMAUX NUISIBLES; RÉGULATEURS DE CROISSANCE DES VÉGÉTAUX
43
Biocides, produits repoussant ou attirant les animaux nuisibles, ou régulateurs de croissance des végétaux, contenant des composés hétérocycliques
90
comportant plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou avec un système carbocyclique commun
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
33
Composés hétérocycliques
395
ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine, rifamycines
495
ayant des cycles à six chaînons avec deux azote comme seuls hétéro-atomes d'un cycle, p.ex. pipérazine
505
Pyrimidines; Pyrimidines hydrogénées, p.ex. triméthoprime
519
condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
D
COMPOSÉS HÉTÉROCYCLIQUES
239
Composés hétérocycliques contenant des cycles diazine-1, 3 ou diazine-1, 3 hydrogéné
70
condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
Déposants :
PTC THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 100 Corporate Court Middlesex Business Center South Plainfield, NJ 07080, US
Inventeurs :
NARYSHKIN, Nikolai; US
DAKKA, Amal; US
Mandataire :
CHHEDA, Jennifer, J.; US
Données relatives à la priorité :
62/168,72630.05.2015US
Titre (EN) METHODS FOR MODULATING RNA SPLICING
(FR) PROCÉDÉS DE MODULATION DE L'ÉPISSAGE DE L'ARN
Abrégé :
(EN) In one aspect, described herein is a recognition element for splicing modifier (REMS) that can be recognized by a compound provided herein. In another aspect, described herein are methods for modulating the amount of a product of a gene, wherein a precursor RNA transcript transcribed from the gene contains a REMS, and the methods utilizing a compound described herein. More particularly, described herein are methods for modulating the amount of an RNA transcript or protein product encoded by a gene, wherein a precursor RNA transcript transcribed from the gene comprises a REMS, and the methods utilizing a compound described herein. In another aspect, provided herein are artificial gene constructs comprising a REMS, and uses of those artificial gene constructs to modulate functional protein production. In another aspect, provided herein are methods for altering endogenous genes to comprise a REMS, and the use of a compound described herein to modulate the functional protein produced from such altered endogenous genes.
(FR) Dans un aspect, l'invention concerne un élément de reconnaissance de modificateur d'épissage (REMS) qui peut être reconnu par un composé de la présente invention. Dans un autre aspect, l'invention concerne des procédés permettant la modulation de la quantité d'un produit d'un gène, un produit de transcription d'ARN précurseur transcrit à partir du gène contenant un REMS, et les procédés utilisant un composé décrit ici. Plus particulièrement, l'invention concerne des procédés permettant la modulation de la quantité d'un transcrit d'ARN ou d'un produit protéique codé par un gène, un produit de transcription d'ARN précurseur transcrit à partir du gène comprenant un REMS, et les procédés utilisant un composé décrit ici. Dans un autre aspect, l'invention concerne des constructions de gènes artificiels comprenant un REMS et des utilisations de ces constructions de gènes artificiels pour moduler la production de protéines fonctionnelles. Dans un autre aspect, l'invention concerne des procédés permettant de modifier des gènes endogènes de façon à comprendre un REMS, et l'utilisation d'un composé décrit ici aux fins de modulation de la protéine fonctionnelle produite à partir desdits gènes endogènes modifiés.
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Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)