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1. (WO2016196185) ANIMAUX NON-HUMAINS COMPRENANT UNE PERTURBATION DANS UN LOCUS C9ORF72

Pub. No.:    WO/2016/196185    International Application No.:    PCT/US2016/034304
Publication Date: Fri Dec 09 00:59:59 CET 2016 International Filing Date: Fri May 27 01:59:59 CEST 2016
IPC: A01K 67/027
C12N 15/85
C12N 15/90
Applicants: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.
Inventors: ATANASIO, Amanda
IKIZ, Burcin
GONG, Guochun
LACROIX-FRALISH, Michael L.
LAI, Ka-Man Venus
VALENZUELA, David M.
Title: ANIMAUX NON-HUMAINS COMPRENANT UNE PERTURBATION DANS UN LOCUS C9ORF72
Abstract:
L'invention concerne un modèle animal non-humain pour des maladies neurodégénératives et/ou inflammatoires, lequel animal non-humain comprend une perturbation dans un locus C9ORF72. En particulier, des animaux non-humains décrits dans l'invention comprennent une délétion d'une séquence de codage entière d'un locus C9ORF72. L'invention concerne également des procédés pour identifier des candidats thérapeutiques qui peuvent être utilisés pour prévenir, retarder ou traiter une ou plusieurs maladie(s) neurodégénérative(s) (par exemple, la sclérose latérale amyotrophique (SLA, également désignée par maladie de Lou Gehrig) et la démence frontotemporale (FTD)), des maladies auto-immunes et/ou inflammatoires (par exemple, SLE, la glomérulonéphrite).