Certains contenus de cette application ne sont pas disponibles pour le moment.
Si cette situation persiste, veuillez nous contacter àObservations et contact
1. (WO2016196012) AGENTS NUCLÉOSIDIQUES POUR LA RÉDUCTION DE L'ACTIVITÉ DÉLÉTÈRE DE GÈNES CONTENANT UNE RÉPÉTITION DE NUCLÉOTIDE ÉTENDUE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication : WO/2016/196012 N° de la demande internationale : PCT/US2016/033116
Date de publication : 08.12.2016 Date de dépôt international : 18.05.2016
CIB :
C12N 15/113 (2010.01) ,G01N 33/50 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113
Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
G PHYSIQUE
01
MÉTROLOGIE; ESSAIS
N
RECHERCHE OU ANALYSE DES MATÉRIAUX PAR DÉTERMINATION DE LEURS PROPRIÉTÉS CHIMIQUES OU PHYSIQUES
33
Recherche ou analyse des matériaux par des méthodes spécifiques non couvertes par les groupes G01N1/-G01N31/146
48
Matériau biologique, p.ex. sang, urine; Hémocytomètres
50
Analyse chimique de matériau biologique, p.ex. de sang, d'urine; Recherche ou analyse par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligands; Recherche ou analyse immunologique
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
Déposants :
THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY [US/US]; Office of the General Counsel Building 170, 3rd Floor, Main Quad P.O. Box 20386 Stanford, California 94305-2038, US
NATIONAL YANG-MING UNIVERSITY; No. 155, Section 2, Linong Street Taipei, 112, TW
Inventeurs :
COHEN, Stanley N.; US
DENG, Ning; US
FENG, Yanan; US
CHENG, Tzu-Hao; TW
WU, Yun-Yun; TW
HSIEH, Wen-Chieh; TW
Mandataire :
FIELD, Bret E.; US
Données relatives à la priorité :
62/168,55829.05.2015US
Titre (EN) NUCLEOSIDE AGENTS FOR THE REDUCTION OF THE DELETERIOUS ACTIVITY OF EXTENDED NUCLEOTIDE REPEAT CONTAINING GENES
(FR) AGENTS NUCLÉOSIDIQUES POUR LA RÉDUCTION DE L'ACTIVITÉ DÉLÉTÈRE DE GÈNES CONTENANT UNE RÉPÉTITION DE NUCLÉOTIDE ÉTENDUE
Abrégé :
(EN) Aspects of the invention include methods of reducing the deleterious activity of a mutant extended nucleotide repeat (NR) containing target gene in a cell by contacting the cell with an effective amount of a nucleoside agent, as well as compositions used in such methods. The deleterious activity (e.g., toxicity and/or dis-functionality of products encoded thereby) of a mutant extended NR containing target gene may be reduced in a variety of different ways, e.g., by reducing (and in some instances differentially, including selectively, reducing) the production or activity of toxic expression products (e.g., RNA or protein) encoded by the target gene. Kits and compositions for practicing the subject methods are also provided.
(FR) Des aspects de l'invention comprennent des procédés de réduction de l'activité délétère d'une répétition de nucléotides (NR) étendue mutante contenant un gène cible dans une cellule par mise en contact de la cellule avec une quantité efficace d'un agent nucléosidique, ainsi que des compositions utilisées dans de tels procédés. L'activité délétère (par exemple, la toxicité et/ou le dysfonctionnement de produits codés par ceux-ci) d'une NR étendue mutante contenant un gène cible peut être réduite selon un grand choix de différentes façons, par exemple, en réduisant (et dans certains cas, de manière différentielle, y compris de manière sélective, réductrice) la production ou l'activité de produits d'expression toxiques (par exemple, de l'ARN ou des protéines) codés par le gène cible. L'invention concerne également des trousses et des systèmes permettant de mettre en œuvre les procédés de l'invention.
front page image
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)