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1. (WO2016195493) MOYENS ET MÉTHODES DE TRAITEMENT DE LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE FACIO-SCAPULO-HUMÉRALE (FSHD)
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication : WO/2016/195493 N° de la demande internationale : PCT/NL2016/050396
Date de publication : 08.12.2016 Date de dépôt international : 02.06.2016
CIB :
A61K 38/17 (2006.01) ,A61K 45/00 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 21/00 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38
Préparations médicinales contenant des peptides
16
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
17
provenant d'animaux; provenant d'humains
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
45
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs non prévus dans les groupes A61K31/-A61K41/138
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
21
Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
Déposants :
ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN H.O.D.N. LUMC [NL/NL]; Albinusdreef 2 2333 ZA Leiden, NL
Inventeurs :
VAN DER MAAREL, Silvere Maria; NL
LEMMERS, Richard Joannes Leonardus Franciscus; NL
BALOG, Judit; NL
TAPSCOTT, Stephen Justice; NL
TAWIL, Alrabi; NL
Mandataire :
JANSEN, C.M.; NL
Données relatives à la priorité :
15170244.602.06.2015EP
Titre (EN) MEANS AND METHODS FOR TREATING FACIOSCAPULOHUMERAL MUSCULAR DYSTROPHY (FSHD).
(FR) MOYENS ET MÉTHODES DE TRAITEMENT DE LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE FACIO-SCAPULO-HUMÉRALE (FSHD)
Abrégé :
(EN) Title: Means and methods for treating facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD). The invention is related to facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) and in particular therapeutic means and methods for the treatment of the disease. In one aspect the invention provides a composition for use in the treatment of a subject that has FSHD which composition comprises a therapeutically effective amount of a substance which increases the level and/or activity of a protein encoded by a structural maintenance of chromosomes flexible hinge domain containing 1 (SMCHD1) gene in cells of the subject. The invention also provides means and methods for typing FSHD.
(FR) Moyens et méthodes de traitement de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD) L'invention concerne la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD), et en particulier des moyens et des méthodes thérapeutiques de traitement de la maladie. Selon un aspect, l'invention concerne une composition destinée à être utilisée pour traiter un patient souffrant d'une FSHD, laquelle composition comprend une quantité thérapeutiquement efficace d'une substance qui augmente le niveau et/ou l'activité d'une protéine codée par un gène SMCHD1 (structural maintenance of chromosomes flexible hinge domain containing 1) dans des cellules du patient. L'invention concerne également des moyens et des méthodes de typage de la FSHD.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)