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1. (WO2016191869) ADMINISTRATION DE CARGO POLYPEPTIDIQUE DE DIVERSES STRUCTURES DANS DES CELLULES MAMMALIENNES PAR UNE TOXINE BACTÉRIENNE

Pub. No.:    WO/2016/191869    International Application No.:    PCT/CA2016/050612
Publication Date: Fri Dec 09 00:59:59 CET 2016 International Filing Date: Wed Jun 01 01:59:59 CEST 2016
IPC: C07K 19/00
A61K 35/74
A61K 38/16
A61K 38/45
A61K 38/48
A61K 47/48
A61P 25/00
C07K 14/34
C12N 15/09
C12N 15/62
C12N 9/10
C12N 9/48
C12N 9/52
Applicants: THE HOSPITAL FOR SICK CHILDREN
Inventors: MELNYK, Roman A.
AUGER, Anick
BEILHARTZ, Greg
MINASSIAN, Berge
SUGIMAN-MARANGOS, Seiji
Title: ADMINISTRATION DE CARGO POLYPEPTIDIQUE DE DIVERSES STRUCTURES DANS DES CELLULES MAMMALIENNES PAR UNE TOXINE BACTÉRIENNE
Abstract:
Il existe un besoin pour des plateformes d'administration présentant une capacité fiable, qui offrent la possibilité d'administrer divers agents thérapeutiques à base de protéines dans des cellules spécifiques. L'invention concerne une plateforme pour administrer des polypeptides de cargo dans des cellules, plateforme qui est basée sur une molécule recombinante comprenant : un polypeptide de cargo, un fragment enzymatique de toxine diphtérique (TDA) et un fragment de translocation de toxine diphtérique (TDB). La plateforme a été utilisée pour administrer divers cargos dans des cellules, y compris ceux qui présentent des poids moléculaires bas ou élevés. Un polypeptide cargo hyperstable a été administré, ainsi que des protéines présentant une importance thérapeutique (par exemple, MecP2, SMN, FMRP, PNP et de l'α-amylase). La plateforme est également utile pour administrer des protéines de modification du génome, telles que la protéine CRISPR, Cas9. Des acides nucléiques associés, des compositions pharmaceutiques associées, des méthodes associées, des utilisations associées et des kits associés sont également décrits, y compris ceux présentant une importance thérapeutique visant à traiter des maladies ou des troubles provoqués par une déficience enzymatique ou protéinique.