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1. (WO2016191869) ADMINISTRATION DE CARGO POLYPEPTIDIQUE DE DIVERSES STRUCTURES DANS DES CELLULES MAMMALIENNES PAR UNE TOXINE BACTÉRIENNE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international    Formuler une observation

N° de publication : WO/2016/191869 N° de la demande internationale : PCT/CA2016/050612
Date de publication : 08.12.2016 Date de dépôt international : 31.05.2016
CIB :
C07K 19/00 (2006.01) ,A61K 35/74 (2015.01) ,A61K 38/16 (2006.01) ,A61K 38/45 (2006.01) ,A61K 38/48 (2006.01) ,A61K 47/48 (2006.01) ,A61P 25/00 (2006.01) ,C07K 14/34 (2006.01) ,C12N 15/09 (2006.01) ,C12N 15/62 (2006.01) ,C12N 9/10 (2006.01) ,C12N 9/48 (2006.01) ,C12N 9/52 (2006.01)
Déposants : THE HOSPITAL FOR SICK CHILDREN[CA/CA]; 555 University Avenue Toronto, Ontario M5G 1X8, CA
Inventeurs : MELNYK, Roman A.; CA
AUGER, Anick; CA
BEILHARTZ, Greg; CA
MINASSIAN, Berge; CA
SUGIMAN-MARANGOS, Seiji; CA
Mandataire : BOOCOCK, Graeme; CA
Données relatives à la priorité :
62/169,06701.06.2015US
Titre (EN) DELIVERY OF STRUCTURALLY DIVERSE POLYPEPTIDE CARGO INTO MAMMALIAN CELLS BY A BACTERIAL TOXIN
(FR) ADMINISTRATION DE CARGO POLYPEPTIDIQUE DE DIVERSES STRUCTURES DANS DES CELLULES MAMMALIENNES PAR UNE TOXINE BACTÉRIENNE
Abrégé : front page image
(EN) There is a need for delivery platforms with robust capacity that offer the possibility to deliver diverse protein-based therapeutics into specific cells. Described herein is a platform for delivering cargo polypeptides into cells, which is based on a recombinant molecule comprising: a cargo polypeptide, a diphtheria toxin enzymatic fragment (DTA), and a diphtheria toxin translocation fragment (DTB). The platform has been employed to deliver diverse cargo into cells, including those having low or high molecular weights. A hyper-stable cargo polypeptide has been delivered, as well as proteins of therapeutic significance {e.g, MecP2, SMN, FMRP, PNP, and alpha-amylase). The platform is also useful for delivering genome-modifying proteins, such as the CRISPR protein, Cas9. Associated nucleic acids, pharmaceutical compositions, methods, uses, and kits are also described, including those of therapeutic significance aimed at treating diseases or disorders caused by enzyme or protein deficiency.
(FR) Il existe un besoin pour des plateformes d'administration présentant une capacité fiable, qui offrent la possibilité d'administrer divers agents thérapeutiques à base de protéines dans des cellules spécifiques. L'invention concerne une plateforme pour administrer des polypeptides de cargo dans des cellules, plateforme qui est basée sur une molécule recombinante comprenant : un polypeptide de cargo, un fragment enzymatique de toxine diphtérique (TDA) et un fragment de translocation de toxine diphtérique (TDB). La plateforme a été utilisée pour administrer divers cargos dans des cellules, y compris ceux qui présentent des poids moléculaires bas ou élevés. Un polypeptide cargo hyperstable a été administré, ainsi que des protéines présentant une importance thérapeutique (par exemple, MecP2, SMN, FMRP, PNP et de l'α-amylase). La plateforme est également utile pour administrer des protéines de modification du génome, telles que la protéine CRISPR, Cas9. Des acides nucléiques associés, des compositions pharmaceutiques associées, des méthodes associées, des utilisations associées et des kits associés sont également décrits, y compris ceux présentant une importance thérapeutique visant à traiter des maladies ou des troubles provoqués par une déficience enzymatique ou protéinique.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)