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1. (WO2016191418) VECTEURS D'EXPRESSION SPÉCIFIQUES DE MOTONEURONES

Pub. No.:    WO/2016/191418    International Application No.:    PCT/US2016/033914
Publication Date: Fri Dec 02 00:59:59 CET 2016 International Filing Date: Wed May 25 01:59:59 CEST 2016
IPC: C12N 15/85
A61K 31/7088
A61P 25/28
Applicants: SALK INSTITUTE FOR BIOLOGICAL STUDIES
Inventors: AMIN, Neal, Dilip
Title: VECTEURS D'EXPRESSION SPÉCIFIQUES DE MOTONEURONES
Abstract:
La présente invention concerne des séquences promotrices d'acide nucléique qui peuvent exprimer spécifiquement des gènes liés de manière fonctionnelle au promoteur dans des cellules motoneuronales du tronc cérébral et spinales et des procédés pour utiliser ces promoteurs en vue de l'expression sélective de gènes dans des motoneurones, in vitro et in vivo. Elle est basée, au moins en partie, sur la découverte selon laquelle l'acide nucléique de séquence SEQ ID NO : 1 fonctionne comme un promoteur spécifique des motoneurones et est en mesure d'exprimer des transgènes dans des cellules motoneuronales in vivo. La présente invention concerne également des compositions qui peuvent augmenter l'activité ou le niveau d'expression de miR-218 et des compositions qui peuvent diminuer l'expression des acides nucléiques cibles de miR-218.