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1. (WO2016149664) MÉTHODES ET COMPOSITIONS VISANT À RÉTABLIR LE FONCTIONNEMENT DES CÔNES DANS LE MONOCHROMATISME À CÔNES BLEUS
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international    Formuler une observation

N° de publication : WO/2016/149664 N° de la demande internationale : PCT/US2016/023252
Date de publication : 22.09.2016 Date de dépôt international : 18.03.2016
CIB :
A61K 39/12 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 15/00 (2006.01) ,C07H 21/04 (2006.01)
Déposants : UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INC.[US/US]; 223 Grinter Hall Gainesville, FL 32611, US
Inventeurs : PANG, Ji-Jing; US
HAUSWIRTH, William, W.; US
Mandataire : WALLER, Patrick, R.H.; US
Données relatives à la priorité :
62/134,82218.03.2015US
Titre (EN) METHODS AND COMPOSITIONS FOR RESTORATION OF CONE FUNCTION IN BCM
(FR) MÉTHODES ET COMPOSITIONS VISANT À RÉTABLIR LE FONCTIONNEMENT DES CÔNES DANS LE MONOCHROMATISME À CÔNES BLEUS
Abrégé : front page image
(EN) Provided are nucleic acid sequences, recombinant adeno-associated viral particles, compositions, and methods related to treating cone monochromacies, such as blue cone monochromacy (BCM). Specifically, the nucleic acid sequences, recombinant adeno-associated viral particles, compositions, and methods involve use of an M-opsin gene operably linked to a cone-specific promoter. Further disclosed is the sequence of a cone-specific PR2.1 promoter.
(FR) L'invention concerne des acides nucléiques, des particules virales adéno-associées recombinées, des compositions et des méthodes associées au traitement des monochromatismes, tels que le monochromatisme à cônes bleus. Dans certains exemples, les acides nucléiques, les particules virales adéno-associées recombinées, les compositions et les méthodes impliquent l'utilisation d'un gène de l'opsine M fonctionnellement lié à un promoteur spécifique des cônes.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)