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1. (WO2016145150) TRAITEMENT SÉLECTIF DE CANCER DÉPENDANT DE PRMT5
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication : WO/2016/145150 N° de la demande internationale : PCT/US2016/021697
Date de publication : 15.09.2016 Date de dépôt international : 10.03.2016
CIB :
A61K 45/06 (2006.01) ,A61K 45/00 (2006.01) ,A61K 31/7076 (2006.01) ,A61P 35/00 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
45
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs non prévus dans les groupes A61K31/-A61K41/138
06
Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p.ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
45
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs non prévus dans les groupes A61K31/-A61K41/138
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
70
Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7042
Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles
7052
ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. nucléosides, nucléotides
706
contenant des cycles à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome d'un cycle
7064
contenant des pyrimidines condensées ou non-condensées
7076
contenant des purines, p.ex. adénosine, acide adénylique
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
35
Agents anticancéreux
Déposants : THE BROAD INSTITUTE INC.[US/US]; 415 Main Street Cambridge, MA 02142, US
DANA-FARBER CANCER INSTITUTE, INC.[US/US]; 450 Brookline Ave. Boston, MA 02215, US
Inventeurs : GARRAWAY, Levi, A.; US
KRYUKOV, Grigoriy; US
RUTH, Jason; US
WILSON, Frederick; US
Mandataire : KOWALSKI, Thomas, J.; US
Données relatives à la priorité :
62/131,82511.03.2015US
62/252,27706.11.2015US
Titre (EN) PRMT5 INHIBITORS FOR THE TREATMENT OF CANCER WITH REDUCED MTAP ACTIVTY
(FR) TRAITEMENT SÉLECTIF DE CANCER DÉPENDANT DE PRMT5
Abrégé :
(EN) The present invention generally relates to therapeutic inhibition of protein arginine methyltransferase 5 (PRMT5). In particular, cell lines having MTAP loss and increased intracellular MTA concentrations show selective dependence on PRMT5. Thus, the invention also relates to methods of identifying and treating PRMT5-related diseases in subjects or tissues which have an MTAP deficiency, alone or in combination, with a second agent that reduces MTAP activity and/or increases intracellular MTA levels, and/or provides an MTA analogs to the cell or tissue. The invention also relates to the Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)-Cas System and components thereof. More specifically, the present invention relates to the delivery, use and therapeutic applications of the CRISPR-Cas systems and compositions in tumor cells ex vivo and/or in vivo. For example using methods disclosed herein, cells can be sensitized to PRMT5 inhibition.
(FR) La présente invention se rapporte d'une manière générale à l'inhibition thérapeutique de la protéine arginine méthyltransférase 5 (PRMT5). En particulier, des lignées cellulaires ayant perte de MTAP et des concentrations accrues de MTA intracellulaire présentent une dépendance sélective à PRMT5. Ainsi, l'invention se rapporte également à des procédés d'identification et de traitement de maladies liées à la PRMT5 chez des sujets ou dans des tissus qui ont une déficience en MTAP, seuls ou en association avec un second agent qui réduit l'activité de la MTAP et/ou augmente les taux de MTAP intracellulaire et/ou fournit des analogues de MTA à la cellule ou au tissu. L'invention se rapporte également au système courtes répétitions palindromiques régulièrement espacées (CRISPR)-Cas et à des constituants de ce dernier. Plus précisément, la présente invention se rapporte à l'administration, l'utilisation et des applications thérapeutiques des systèmes CRISPR-Cas et des compositions dans des cellules tumorales ex vivo et/ou in vivo. Par exemple à l'aide de procédés selon la présente invention, des cellules peuvent être sensibilisés à l'inhibition de la PRMT5.
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
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Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)