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1. (WO2016142538) OLIGONUCLÉOTIDES CORRESPONDANT À L'EXON 73 DE COL7A1 POUR LA THÉRAPIE DE L'ÉPIDERMOLYSE BULLEUSE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2016/142538    N° de la demande internationale :    PCT/EP2016/055360
Date de publication : 15.09.2016 Date de dépôt international : 11.03.2016
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 :    11.01.2017    
CIB :
C12N 15/113 (2010.01), A61K 31/712 (2006.01), A61K 31/7125 (2006.01)
Déposants : PROQR THERAPEUTICS II B.V. [NL/NL]; Zernikedreef 9 2333 CK Leiden (NL)
Inventeurs : HAISMA, Elisabeth, Marlene; (NL).
POTMAN, Marko; (NL).
BEUMER, Wouter; (NL).
BRINKS, Vera; (NL)
Mandataire : SPINNER, David, Richard; (GB)
Données relatives à la priorité :
1504124.7 11.03.2015 GB
Titre (EN) OLIGONUCLEOTIDES MATCHING COL7A1 EXON 73 FOR EPIDERMOLYSIS BULLOSA THERAPY
(FR) OLIGONUCLÉOTIDES CORRESPONDANT À L'EXON 73 DE COL7A1 POUR LA THÉRAPIE DE L'ÉPIDERMOLYSE BULLEUSE
Abrégé : front page image
(EN)Antisense oligonucleotides capable of preventing or reducing exon 73 inclusion into the human COL7A mRNA are characterized in various ways: (a) the oligonucleotide's sequence includes at most two CpG sequences; (b) the oligonucleotide has a length of no more than 24 nucleotides; (c) the oligonucleotide is capable of annealing to the (SRp40/SC35 binding / ESE) element in exon73. These oligonucleotides can usefully be oligoribonucleotides with modified internucleosidic linkages e.g. phosphorothioate linkages.
(FR)La présente invention concerne des oligonucléotides antisens capables de prévenir ou de réduire l'inclusion de l'exon 73 dans l'ARNm de COL7A humain qui sont caractérisés de différentes manières : (a) la séquence de l'oligonucléotide comprend au plus deux séquences CpG; (b) l'oligonucléotide a une longueur pas supérieure à 24 nucléotides; (c) l'oligonucléotide est capable de s'anneler à l'élément (SRp40/liaison à SC35/ESE) dans l'exon 73. Ces oligonucléotides peuvent utilement être des oligoribonucléotides avec des liaisons internucléosidiques modifiées, par exemple des liaisons phosphorothioate.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)