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1. (WO2016138534) INCLUSION DE L'EXON 2, INDUITE PAR ANTISENS, DANS UNE ALPHA-GLUCOSIDASE ACIDE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2016/138534    N° de la demande internationale :    PCT/US2016/020127
Date de publication : 01.09.2016 Date de dépôt international : 29.02.2016
CIB :
C07F 9/6558 (2006.01), C12N 15/113 (2010.01)
Déposants : SAREPTA THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 215 First Street Cambridge, MA 02142 (US).
MURDOCH UNIVERSITY [AU/AU]; 90 South First Street Murdoch, 6150 (AU)
Inventeurs : WILTON, Stephen, Donald; (AU).
FLETCHER, Sue; (AU).
HANSON, Gunnar, James; (US).
BESTWICK, Richard, Keith; (US).
SCHNELL, Frederick, J.; (US)
Mandataire : MULHOLLAND, William, F.; (US)
Données relatives à la priorité :
62/126,346 27.02.2015 US
62/300,635 26.02.2016 US
62/234,263 29.09.2015 US
Titre (EN) ANTISENSE-INDUCED EXON2 INCLUSION IN ACID ALPHA-GLUCOSIDASE
(FR) INCLUSION DE L'EXON 2, INDUITE PAR ANTISENS, DANS UNE ALPHA-GLUCOSIDASE ACIDE
Abrégé : front page image
(EN)The present disclosure relates to antisense oligomers and related compositions and methods for inducing exon inclusion as a treatment for glycogen storage disease type II (GSD- II) (also known as Pompe disease, glycogenosis II, acid maltase deficiency (AMD), acid alpha- glucosidase deficiency, and lysosomal alpha-glucosidase deficiency), and more specifically relates to inducing inclusion of exon 2 and thereby restoring levels of enzymatically active acid alpha-glucosidase (GAA) protein encoded by the GAA gene.
(FR)La présente invention concerne des oligomères antisens et des compositions et procédés associés pour induire une inclusion d'exon en tant que traitement d'une maladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) (connue aussi sous le nom de maladie de Pompe, de glycogénose II, de déficit en maltase acide (AMD), de déficit en alpha-glucosidase acide et de déficit en alpha-glucosidase lysosomale), et plus particulièrement concerne l'induction d'une inclusion de l'exon 2 et de ce fait le rétablissement des taux de protéine alpha-glucosidase acide (GAA) à activité enzymatique, codée par le gène GAA .
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)