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1. (WO2016138353) MODULATEURS SPÉCIFIQUES ALLÉLIQUES DE LA RHODOPSINE P23H
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2016/138353    N° de la demande internationale :    PCT/US2016/019725
Date de publication : 01.09.2016 Date de dépôt international : 26.02.2016
CIB :
A61K 31/475 (2006.01), A61K 31/704 (2006.01), A61K 31/713 (2006.01)
Déposants : IONIS PHARMACEUTICALS, INC. [US/US]; 2855 Gazelle Court Carlsbad, CA 92010 (US)
Inventeurs : MURRAY, Susan, F.; (US).
SETH, Punit, P.; (US).
MCCALEB, Michael, L.; (US).
FREIER, Susan, M.; (US).
SINGH, Priyam; (US)
Mandataire : TUNG, Jeffrey, J.; (US)
Données relatives à la priorité :
62/121,286 26.02.2015 US
Titre (EN) ALLELE SPECIFIC MODULATORS OF P23H RHODOPSIN
(FR) MODULATEURS SPÉCIFIQUES ALLÉLIQUES DE LA RHODOPSINE P23H
Abrégé : front page image
(EN)The present embodiments provide methods, compounds, and compositions for treating, preventing, ameliorating, or slowing progression of retinitis pigmentosa (RP), such as autosomal dominant retinitis pigmentosa (AdRP) by administering a P23H rhodopsin specific inhibitor to a subject. The present embodiments provided herein are directed to compounds and compositions useful for treating, preventing, ameliorating, or slowing progression of retinitis pigmentosa (RP), such as autosomal dominant retinitis pigmentosa (AdRP). In certain embodiments, P23H rhodopsin inhibitors provided herein are allele-specific antisense compounds targeted to a P23H mutant allele that are capable of selectively inhibiting expression of P23H rhodopsin mutant protein to a greater extent than wild-type protein. In certain embodiments, administration of the allele specific antisense compounds in a subject having AdRP results in selective inhibition of P23H rhodopsin and allows the normal protein produced from the wild-type allele to maintain rod survival and function in the subject.
(FR)Les modes de réalisation de la présente invention concernent des procédés, des composés et des compositions permettant de traiter, prévenir, améliorer ou ralentir la progression de la rétinite pigmentaire (RP), telle que la rétinite pigmentaire autosomique dominante (AdRP) par l'administration d'un inhibiteur spécifique de la rhodopsine P23H à un sujet.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)