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1. (WO2016135334) THÉRAPIE PAR OLIGONUCLÉOTIDES POUR L'AMAUROSE CONGÉNITALE DE LEBER
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2016/135334    N° de la demande internationale :    PCT/EP2016/054164
Date de publication : 01.09.2016 Date de dépôt international : 26.02.2016
CIB :
C12N 15/113 (2010.01), A61K 31/712 (2006.01), A61K 31/7125 (2006.01)
Déposants : PROQR THERAPEUTICS II B.V. [NL/NL]; Zernikedreef 9 2333 CK Leiden (NL)
Inventeurs : BIASUTTO, Patricia Coromoto; (NL).
CHAN, Hee, Lam; (NL)
Mandataire : SPINNER, David, Richard; (GB)
Données relatives à la priorité :
1503408.5 27.02.2015 GB
Titre (EN) OLIGONUCLEOTIDE THERAPY FOR LEBER CONGENITAL AMAUROSIS
(FR) THÉRAPIE PAR OLIGONUCLÉOTIDES POUR L'AMAUROSE CONGÉNITALE DE LEBER
Abrégé : front page image
(EN)Antisense oligonucleotides target the mutation in intron 26 of the CEP290 gene and reduce inclusion of the aberrant exon into the CEP290 mRNA. The oligonucleotides include no more than 3 consecutive guanosines, have no more than 60% guanosine nucleobases, include at most one CpG sequence, and/or do not have the potential to form a hairpin comprising 3 or more consecutive complementary base pairs.
(FR)Dans la présente invention, des oligonucléotides antisens ciblent la mutation dans l'intron 26 du gène CEP290 et réduisent l'inclusion de l'exon aberrant dans l'ARNm de CEP290. Les oligonucléotides comprennent au maximum 3 guanosines consécutives, ne comportent pas plus de 60 % de nucléobases de guanosine, incluent tout au plus une séquence CpG, et/ou n'ont pas le potentiel pour former une boucle en épingle à cheveux comprenant au moins 3 paires de base complémentaires consécutives.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)