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1. (WO2016118715) VECTEURS VIRAUX POUR LA PROPHYLAXIE ET LA THÉRAPIE D’HÉMOGLOBINOPATHIES
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2016/118715    N° de la demande internationale :    PCT/US2016/014269
Date de publication : 28.07.2016 Date de dépôt international : 21.01.2016
CIB :
A61K 48/00 (2006.01), C12N 15/867 (2006.01), A61P 7/06 (2006.01)
Déposants : CORNELL UNIVERSITY [US/US]; Cornell Center For Technology Licensing("ctl") At Cornell University 395 Pine Tree Road, Suite 310 Ithaca, NY 14850 (US).
THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA [US/US]; Office Of Technology Transfer 3501 Civic Center Blvd., Room 2203 Philadelphia, PA 19104 (US)
Inventeurs : RIVELLA, Stefano; (US).
BREDA, Laura; (US).
DONG, Alisa; (US).
BLOBEL, Gerd; (US).
DENG, Wulan; (US)
Mandataire : WATT, Rachel, S.; (US)
Données relatives à la priorité :
62/105,829 21.01.2015 US
Titre (EN) VIRAL VECTORS FOR PROPHYLAXIS AND THERAPY OF HEMOGLOBINOPATHIES
(FR) VECTEURS VIRAUX POUR LA PROPHYLAXIE ET LA THÉRAPIE D’HÉMOGLOBINOPATHIES
Abrégé : front page image
(EN)Provided are compositions and methods for inducing expression of human beta-globin in erythrocytes for use in prophylaxis and/or therapy of a hemoglobinopathy in an individual. The method generally entails introducing into CD34+ cells a polynucleotide encoding: i) a 5' long terminal repeat (LTR) and a self-inactivating 3' LTR; ii) at least one polyadenylation signal; iii) at least one promoter; iv) a globin gene locus control region (LCR); v) an ankyrin insulator element (Ank); vi) a Woodchuck Post-Regulatory Element (WPRE) configured such that the WPRE does not integrate into a target genome; and vii) a sequence that is a reverse complement of a sequence encoding human beta-globin, and can include beta-globin that has a PT87Q mutation. Intron 2 of the beta globin gene can be a complete intron. Modified erythrocyte progenitor cells, recombinant vectors and virions comprising recombinant polynucleotides, and methods of making the vectors and virions are included.
(FR)La présente invention concerne des compositions et des méthodes, permettant d'induire l'expression de la bêta-globine humaine dans des érythrocytes, destinées à être utilisées dans la prophylaxie et/ou la thérapie d'une hémoglobinopathie chez un individu. La méthode consiste généralement à introduire, dans des cellules CD34+, un polynucléotide codant pour : i) une longue répétition terminale (LTR) à l'extrémité 5' et une LTR auto-inactivante à l'extrémité 3' ; ii) au moins un signal de polyadénylation ; iii) au moins un promoteur ; iv) une région de contrôle du locus (LCR) du gène de la globine ; v) un élément isolant l'ankyrine (Ank) ; vi) un élément régulateur post-transcriptionnel du virus de l'hépatite de la marmotte (WPRE) conçu de sorte que le WPRE n'intègre pas un génome cible ; et vii) une séquence qui est un complément inverse d'une séquence codant pour la bêta-globine humaine, et qui peut comprendre la bêta-globine qui présente une mutation PT87Q. L'intron 2 du gène de la bêta-globine peut être un intron complet. L'invention concerne également des cellules progénitrices d'érythrocytes modifiés, des vecteurs recombinés et des virions comprenant des polynucléotides recombinés, et des procédés de préparation desdits vecteurs et virions.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)