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1. WO2016094872 - GUIDES DÉSACTIVÉS POUR FACTEURS DE TRANSCRIPTION CRISPR

Numéro de publication WO/2016/094872
Date de publication 16.06.2016
N° de la demande internationale PCT/US2015/065393
Date du dépôt international 11.12.2015
CIB
C12N 15/11 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
CPC
A01K 2207/12
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
2207Modified animals
12Animals modified by administration of exogenous cells
A01K 2217/05
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
2217Genetically modified animals
05Animals comprising random inserted nucleic acids (transgenic)
A01K 2227/105
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
2227Animals characterised by species
10Mammal
105Murine
A01K 2267/03
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
2267Animals characterised by purpose
03Animal model, e.g. for test or diseases
A01K 67/0275
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
67Rearing or breeding animals, not otherwise provided for; New breeds of animals
027New breeds of vertebrates
0275Genetically modified vertebrates, e.g. transgenic
A61K 48/005
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
005characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
Déposants
  • THE BROAD INSTITUTE INC. [US]/[US]
  • MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY [US]/[US]
Inventeurs
  • ZHANG, Feng
  • KONERMANN, Silvana
  • DAHLMAN, James
  • ABUDAYYEH, Omar, O.
Mandataires
  • KOWALSKI, Thomas, J.
Données relatives à la priorité
62/091,46212.12.2014US
62/096,32423.12.2014US
62/180,68117.06.2015US
62/237,49605.10.2015US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) DEAD GUIDES FOR CRISPR TRANSCRIPTION FACTORS
(FR) GUIDES DÉSACTIVÉS POUR FACTEURS DE TRANSCRIPTION CRISPR
Abrégé
(EN)
The invention provides for systems, methods, and compositions for altering expression of target gene sequences and related gene products. Provided are structural information on the Cas protein of the CRISPR-Cas system, use of this information in generating modified components of the CRISPR complex, vectors and vector systems which encode one or more components or modified components of a CRISPR complex, as well as methods for the design and use of such vectors and components. Also provided are methods of directing CRISPR complex formation in eukaryotic cells and methods for utilizing the CRISPR-Cas system. In particular the present invention comprehends optimized functional CRISPR-Cas enzyme systems.
(FR)
La présente invention concerne des systèmes, des méthodes et des compositions pour modifier l'expression de séquences génétiques cibles et de produits génétiques associés. L'invention concerne des informations structurales sur la protéine Cas du système CRISPR-Cas, l'utilisation de ces informations pour générer des constituants modifiés du complexe CRISPR, des vecteurs et des systèmes de vecteurs codant pour un ou plusieurs constituants ou constituants modifiés d'un complexe CRISPR, ainsi que des méthodes de conception et d'utilisation de tels vecteurs et constituants. L'invention concerne par ailleurs des procédés pour diriger la formation du complexe CRISPR dans des cellules eucaryotes et des procédés d'utilisation du système CRISPR-Cas. En particulier, la présente invention inclut des systèmes enzymatiques CRISPR-Cas fonctionnels optimisés.
Également publié en tant que
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