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1. (WO2016037931) CONSTRUCTIONS D'ACIDE NUCLÉIQUE ET VECTEURS D'EXPRESSION DESTINÉS À LA THÉRAPIE GÉNIQUE DE PORPHYRIES AIGÜES ET D'AUTRES MALADIES
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2016/037931    N° de la demande internationale :    PCT/EP2015/070204
Date de publication : 17.03.2016 Date de dépôt international : 04.09.2015
CIB :
C12N 9/02 (2006.01), C12N 9/88 (2006.01), C12N 15/861 (2006.01), C12N 15/864 (2006.01), C12N 15/867 (2006.01)
Déposants : FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN MÉDICA APLICADA [ES/ES]; Avda. Pío XII, 55 31008 Pamplona (ES)
Inventeurs : FONTANELLAS ROMÁ, Antonio; (ES).
UNZU EZQUERRO, Carmen; (ES)
Mandataire : ALCONADA RODRÍGUEZ, Agustín; (ES)
Données relatives à la priorité :
14382337.5 11.09.2014 EP
Titre (EN) NUCLEIC ACID CONSTRUCTS AND EXPRESSION VECTORS FOR GENE THERAPY OF ACUTE PORPHYRIAS AND OTHER DISEASES
(FR) CONSTRUCTIONS D'ACIDE NUCLÉIQUE ET VECTEURS D'EXPRESSION DESTINÉS À LA THÉRAPIE GÉNIQUE DE PORPHYRIES AIGÜES ET D'AUTRES MALADIES
Abrégé : front page image
(EN)The invention relates to new nucleic acid constructs particularly suitable for the construction of viral and non-viral vectors for gene therapy, in particular for gene therapy of acute porphyrias. The expression vector that carries the new nucleic acid constructs provides a transgene expression that can be induced and maintained during the full period of exposure to porphyrinogenic factors causing acute attacks of porphyria, such as estrogens, starvation, and certain drugs and anesthetics. These new vectors for gene therapyprovides full protection against acute attack induced with phenobarbital at a lower dose than previously described for AAV and HC-Ad vectors.
(FR)L'invention concerne de nouvelles constructions d'acide nucléique particulièrement appropriées pour la construction de vecteurs viraux et non viraux destinés à la thérapie génique, en particulier à la thérapie génique des porphyries aigües. Le vecteur d'expression qui porte les nouvelles constructions d'acide nucléique fournit une expression transgénique qui peut être induite et maintenue pendant toute la période d'exposition aux facteurs porphyrinogéniques responsables des attaques aigües de porphyries, comme les estrogènes, l'inanition ainsi que certains médicaments et anesthésiques. Ces nouveaux vecteurs de thérapie génique procurent une protection totale contre une attaque aigüe induite par le phénobarbital à une dose inférieure à celle décrite antérieurement pour des vecteurs AAV et HC-Ad.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)