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1. (WO2016014794) PROCÉDÉS ET COMPOSITIONS POUR MODULER L'INGÉNIERIE GÉNOMIQUE MÉDIÉE PAR LES NUCLÉASES DANS DES CELLULES SOUCHES HÉMATOPOÏÉTIQUES

Pub. No.:    WO/2016/014794    International Application No.:    PCT/US2015/041729
Publication Date: Fri Jan 29 00:59:59 CET 2016 International Filing Date: Fri Jul 24 01:59:59 CEST 2015
IPC: C12N 15/90
Applicants: SANGAMO BIOSCIENCES, INC.
Inventors: CONWAY, Anthony
COST, Gregory J.
GREGORY, Philip D.
Title: PROCÉDÉS ET COMPOSITIONS POUR MODULER L'INGÉNIERIE GÉNOMIQUE MÉDIÉE PAR LES NUCLÉASES DANS DES CELLULES SOUCHES HÉMATOPOÏÉTIQUES
Abstract:
La présente invention concerne le domaine de l'ingénierie génomique, en particulier la modification ciblée du génome d'une cellule souche hématopoïétique. La présente invention concerne des compositions et des procédés destinés à être utilisés en thérapie génique et dans l'ingénierie génomique, en particulier de cellules hématopoïétiques, comprenant des CSH. Les présents inventeurs ont déterminé que certaines conditions de culture peuvent avoir un impact sur l'efficacité et la nature de la modification génique après une cassure du double brin (indépendante de la nucléase utilisée), en particulier dans les CSH-LT.