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1. (WO2016007909) MATÉRIAUX ET PROCÉDÉS POUR TRAITER DES TROUBLES ASSOCIÉS AUX ENZYMES SULFATASES

Pub. No.:    WO/2016/007909    International Application No.:    PCT/US2015/040030
Publication Date: Fri Jan 15 00:59:59 CET 2016 International Filing Date: Sat Jul 11 01:59:59 CEST 2015
IPC: A61K 38/16
Applicants: BIOSTRATEGIES LC
Inventors: RADIN, David, N.
Title: MATÉRIAUX ET PROCÉDÉS POUR TRAITER DES TROUBLES ASSOCIÉS AUX ENZYMES SULFATASES
Abstract:
La présente invention concerne des matériaux et des procédés pour le traitement ou la prévention de maladies et d'affections associées à diverses enzymes sulfatases qui sont défectueuses ou qui ne sont pas correctement exprimées chez une personne ou un animal. Dans un mode de réalisation, la maladie est la maladie de Sanfilippo type A (MPS-III A). L'invention concerne également des matériaux et des procédés pour le traitement ou la prévention de déficiences multiples en sulfatases (DMS) chez une personne ou un animal. Les composés de l'invention comprennent une protéine de fusion comprenant i) une sulfatase de mammifère, ou un fragment ou un variant enzymatiquement actif de celle-ci, et ii) une lectine de plante ou une sous-unité de liaison de celle-ci. Dans un mode de réalisation spécifique, la sulfatase de mammifère est une sulfatase humaine ou un fragment ou un variant enzymatiquement actif de celle-ci. L'invention concerne également des polynucléotides codant les protéines de fusion. L'invention concerne également des matériaux et des procédés de production de protéines de l'invention.