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1. (WO2015179656) ACTIVATION CIBLÉE SPÉCIFIQUE DE RÉGULATEUR DE LA CONDUCTANCE TRANSMEMBRANAIRE DE LA FIBROSE KYSTIQUE (CFTR)
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international

N° de publication : WO/2015/179656 N° de la demande internationale : PCT/US2015/031995
Date de publication : 26.11.2015 Date de dépôt international : 21.05.2015
CIB :
C12N 15/113 (2010.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113
Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
Déposants :
THE SCRIPPS RESEARCH INSTITUTE [US/US]; 10550 North Torrey Pines Road La Jolla, CA 92037, US
Inventeurs :
MORRIS, Kevin; US
SAAYMAN, Sheena; US
Mandataire :
FITTING, Thomas; US
Données relatives à la priorité :
62/002,46223.05.2014US
Titre (EN) SPECIFIC TARGETED ACTIVATION OF CYSTIC FIBROSIS TRANSMEMBRANE CONDUCTANCE REGULATOR (CFTR)
(FR) ACTIVATION CIBLÉE SPÉCIFIQUE DE RÉGULATEUR DE LA CONDUCTANCE TRANSMEMBRANAIRE DE LA FIBROSE KYSTIQUE (CFTR)
Abrégé :
(EN) This invention provides compositions and methods for enhancing CFTR expression in a cell. The invention also provides methods for treating cystic fibrosis. In one aspect, the invention provides methods for enhancing expression or cellular level of cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) in a cell. The methods entail contacting the cell with an agent that specifically disrupts or downregulates CFTR associated antisense long non-coding RNA (IncRNA) BG213071 and/or A1805947. Some of the methods are directed enhancing CFTR expression in an epithelial cell.
(FR) La présente invention concerne des compositions et des méthodes pour améliorer l'expression du CFTR dans une cellule. L'invention concerne également des méthodes pour le traitement de la fibrose kystique.
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)