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1. (WO2015171932) MÉTHODES ET COMPOSITIONS DE TRAITEMENT DE LA MALADIE DE HUNTINGTON
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international

N° de publication : WO/2015/171932 N° de la demande internationale : PCT/US2015/029748
Date de publication : 12.11.2015 Date de dépôt international : 07.05.2015
CIB :
A61K 48/00 (2006.01) ,A61K 38/16 (2006.01) ,A61K 38/00 (2006.01) ,A61K 38/54 (2006.01) ,C07H 21/04 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38
Préparations médicinales contenant des peptides
16
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38
Préparations médicinales contenant des peptides
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38
Préparations médicinales contenant des peptides
16
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43
Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
54
Mélanges d'enzymes ou de proenzymes couverts par plus d'un seul des groupes A61K38/44-A61K38/46 ou A61K38/51-A61K38/53184
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
H
SUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
21
Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques
04
avec le désoxyribosyle comme radical saccharide
Déposants :
SANGAMO BIOSCIENCES, INC. [US/US]; Point Richmond Tech Center 501 Canal Blvd., Suite A100 Richmond, California 94804, US
CHDI FOUNDATION, INC. [US/US]; c/o CHDI Management Inc. 350 Seventh Avenue, Suite 601 New York, New York 10001, US
Inventeurs :
FROELICH, Steven; US
KWAK, Seung; US
MUNOZ-SANJUAN, Ignacio; US
ZHANG, H. Steve; US
Mandataire :
PASTERNAK, Dahna S.; US
Données relatives à la priorité :
61/990,52108.05.2014US
62/051,72417.09.2014US
Titre (EN) METHODS AND COMPOSITIONS FOR TREATING HUNTINGTON'S DISEASE
(FR) MÉTHODES ET COMPOSITIONS DE TRAITEMENT DE LA MALADIE DE HUNTINGTON
Abrégé :
(EN) Disclosed are methods and compositions for treating or preventing Huntington's Disease (HD). Specifically, provided are methods and compositions for reducing and/or eliminating Huntingtin (Htt) aggregates, ameliorating motor deficits, increasing cellular activity (e.g., ATP activity), and/or reducing apoptosis in subject with HD, the methods comprising administering a repressor of a mutant Htt (mHtt) allele to the subject. Further disclosed are methods of diagnosis of HD and/or monitoring the disease progression comprising detecting mHtt in a subject.
(FR) La présente invention concerne des méthodes et compositions de traitement ou de prévention de la maladie de Huntington (HD). Elle concerne spécifiquement des méthodes et des compositions permettant de réduire et/ou d'éliminer des agrégats de huntingtine (Htt), de réduire les déficits moteurs, d'augmenter l'activité cellulaire (par ex., activité de l'ATP) et/ou de réduire l'apoptose chez un sujet atteint de HD. Lesdites méthodes consistent à administrer un répresseur d'un allèle de Htt mutant (mHtt) au sujet. La présente invention concerne encore des méthodes de diagnostic de la HD et/ou de surveillance de la progression de la maladie, consistant à détecter mHtt chez un sujet.
front page image
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)
Also published as:
CA2947035EP3139966AU2015255877CN106413760JP2017515819KR1020170005811
IN201637038494BR112016025849RU0002691102