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1. (WO2015127428) PROCÉDÉ PERMETTANT L’ÉDITION GÉNOMIQUE IN VIVO
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2015/127428    N° de la demande internationale :    PCT/US2015/017246
Date de publication : 27.08.2015 Date de dépôt international : 24.02.2015
CIB :
C12N 9/22 (2006.01), C12N 15/10 (2006.01), C12N 15/63 (2006.01)
Déposants : MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY [US/US]; 77 Massachusetts Avenue Cambridge, MA 02319 (US)
Inventeurs : ANDERSON, Daniel, G.; (US).
YIN, Hao; (US).
BOGORAD, Roman, L.; (US).
JACKS, Tyler, E.; (US).
XUE, Wen; (US)
Mandataire : PABST, Patrea, L.; (US)
Données relatives à la priorité :
61/943,934 24.02.2014 US
Titre (EN) METHODS FOR IN VIVO GENOME EDITING
(FR) PROCÉDÉ PERMETTANT L’ÉDITION GÉNOMIQUE IN VIVO
Abrégé : front page image
(EN)Methods of transfecting cells in vivo, by administering an injectable pharmaceutical composition including a genome editing composition and a pharmaceutically acceptable carrier to a subject by hydrodynamic injection into a vessel of the subject are disclosed. Typically, the pharmaceutical composition is administered in a volume and at rate of injection suitable to transfect target eukaryotic cells in the subject with an effective amount of the genome editing composition to alter the genome of the target cells. In preferred embodiments the subject is a mammal, such as rodent, or a primate such as a human. The methods can be used to treat one or more symptoms of a genetic disease or condition.
(FR)L'invention concerne des procédés de transfection de cellules in vivo, par l'administration d'une composition pharmaceutique injectable comprenant une composition d'édition génomique et un vecteur pharmaceutiquement acceptable à un sujet par injection hydrodynamique dans un vaisseau du sujet. Généralement, la composition pharmaceutique est administrée dans un volume et à un débit d'injection appropriés pour transfecter des cellules eucaryotes cibles chez le sujet avec une quantité efficace de la composition d'édition génomique pour modifier le génome des cellules cibles. Dans des modes de réalisation préférés, le sujet est un mammifère, tel qu'un rongeur, ou un primate tel qu'un être humain. Les procédés peuvent être utilisés pour traiter un ou plusieurs symptômes d'une maladie ou affection génétique.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)