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1. (WO2015119989) PROGRANULINE (PGRN) ET SES DÉRIVÉS POUR LE DIAGNOSTIC ET LE TRAITEMENT DE MALADIES LYSOSOMALES
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication : WO/2015/119989 N° de la demande internationale : PCT/US2015/014364
Date de publication : 13.08.2015 Date de dépôt international : 04.02.2015
CIB :
A61P 3/00 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
3
Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
Déposants : LIU, Chuanju[US/US]; US (US)
JIAN, Jinlong[US/US]; US (US)
NEW YORK UNIVERSITY[US/US]; One Park Avenue 6th Floor New York, NY 10016-5802, US (AllExceptUS)
Inventeurs : LIU, Chuanju; US
JIAN, Jinlong; US
Mandataire : DIETZEL, Christine, E.; US
Données relatives à la priorité :
61/935,54104.02.2014US
Titre (EN) PROGRANULIN (PGRN) AND ITS DERIVATIVES FOR DIAGNOSIS AND TREATMENT OF LYSOSOMAL STORAGE DISEASES
(FR) PROGRANULINE (PGRN) ET SES DÉRIVÉS POUR LE DIAGNOSTIC ET LE TRAITEMENT DE MALADIES LYSOSOMALES
Abrégé :
(EN) The present invention provides composition and methods for diagnosis and treatment of lysosomal storage diseases and their diagnosis and treatment, including Gaucher' s Disease and Tay-Sachsdisease, and particularly which utilize progranulin (PGRN), or active PGRN peptides, including atsttrin. The invention also provides animal models of lysosomal storage diseases, including Gaucher' s Disease and Tay-Sachsdisease, based on or including PGRN mutations including PGRN null mutants and PGRN gene knock outs.
(FR) La présente invention concerne une composition et des méthodes de diagnostic et de traitement ainsi que le diagnostic et le traitement des maladies lysosomales, notamment la maladie de Gaucher et la maladie de Tay-Sachs, et en particulier qui utilisent la progranuline (PGRN), ou les peptides actifs de la PGRN, dont l'atsttrine. L'invention concerne également des modèles animaux de maladies lysosomales, dont la maladie de Gaucher et la maladie de Tay-Sachs, basés sur ou incluant des mutations de la PGRN, notamment des mutants PGRN nuls et des désactivations du gène PGRN.
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
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Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)