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1. (WO2015113004) OLIGONUCLEOTIDES ET PROCEDES POUR LE TRAITEMENT DE LA CARDIOMYOPATHIE AU MOYEN D'ARN INTERFERENCE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2015/113004    N° de la demande internationale :    PCT/US2015/012966
Date de publication : 30.07.2015 Date de dépôt international : 26.01.2015
CIB :
C12N 15/11 (2006.01), C12N 5/00 (2006.01), C07H 21/04 (2006.01)
Déposants : THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY [US/US]; 1705 El Camino Real Palo Alto, CA 94306 (US).
WHEELER, Matthew [US/US]; (US).
ASHLEY, Euan, A. [US/US]; (US).
ZALETA, Katheia M. Rivera [US/US]; (US)
Inventeurs : WHEELER, Matthew; (US).
ASHLEY, Euan, A.; (US).
ZALETA, Katheia M. Rivera; (US)
Mandataire : PECK, John W.; (US)
Données relatives à la priorité :
61/931,690 27.01.2014 US
Titre (EN) OLIGONUCLEOTIDES AND METHODS FOR TREATMENT OF CARDIOMYOPATHY USING RNA INTERFERENCE
(FR) OLIGONUCLEOTIDES ET PROCEDES POUR LE TRAITEMENT DE LA CARDIOMYOPATHIE AU MOYEN D'ARN INTERFERENCE
Abrégé : front page image
(EN)Compositions and methods for treating cardiomyopathy using RNA interference are disclosed. In particular, embodiments of the invention relate to the use of oligonucleotides for treatment of cardiomyopathy, including small interfering RNAs (siRNAs) and short hairpin RNAs (shRNAs) that silence expression of disease- causing mutant alleles, such as the myosin MYL2 allele encoding human regulatory light chain (hRLC)- N47K and the MYH7 allele encoding human myosin heavy chain (hMHC)-R403Q while retaining expression of the corresponding wild-type allele.
(FR)La présente invention concerne des compositions et des procédés pour le traitement de la myocardiopathie au moyen de l'ARN interférence. En particulier, selon certains modes de réalisation, l'invention concerne l'utilisation d'oligonucléotides pour le traitement de la cardiomyopathie, y compris de petits ARN interférents (ARNsi) et de petits ARN en épingle à cheveux (ARNsh) qui effectuent un silençage de l'expression d'allèles mutants provoquant une maladie, telle que l'allèle de la myosine II MYL2 codant pour la chaîne légère régulatrice humaine (hRLC) -N47K et l'allèle de la myosine MYH7 codant pour la chaîne lourde de la myosine humaine (hMHC)-R403Q tout en conservant l'expression de l'allèle correspondant de type sauvage.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)