(EN) Described are compounds and methods useful for the treatment and investigation of diseases and disorders associated with expanded repeat-containing RNA molecules. In certain embodiments, compounds and methods useful for the modulation of ATXN-3 pre-mRNA are described. In certain embodiments, compounds and methods useful for the modulation of ATN-1 mRNA are described.
(FR) L'invention concerne des composés et des procédés utiles pour le traitement et la recherche de maladies et de troubles associés à des molécules d'ARN contenant un nombre plus grand de répétitions. Dans certains modes de réalisation, des composés et des procédés utiles pour la modulation du pré-ARNmessager de ATXN-3 sont décrits. Dans certains modes de réalisation, des composés et des procédés utiles pour la modulation de l'ARNmessager de ATN-1 sont décrits.