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1. WO2014197748 - ÉDITION ET RÉGULATION GÉNIQUES À GUIDAGE ARN

Numéro de publication WO/2014/197748
Date de publication 11.12.2014
N° de la demande internationale PCT/US2014/041190
Date du dépôt international 05.06.2014
CIB
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
P
PROCÉDÉS DE FERMENTATION OU PROCÉDÉS UTILISANT DES ENZYMES POUR LA SYNTHÈSE D'UN COMPOSÉ CHIMIQUE DONNÉ OU D'UNE COMPOSITION DONNÉE, OU POUR LA SÉPARATION D'ISOMÈRES OPTIQUES À PARTIR D'UN MÉLANGE RACÉMIQUE
21
Préparation de peptides ou de protéines
08
Anticorps monoclonaux
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
P
PROCÉDÉS DE FERMENTATION OU PROCÉDÉS UTILISANT DES ENZYMES POUR LA SYNTHÈSE D'UN COMPOSÉ CHIMIQUE DONNÉ OU D'UNE COMPOSITION DONNÉE, OU POUR LA SÉPARATION D'ISOMÈRES OPTIQUES À PARTIR D'UN MÉLANGE RACÉMIQUE
21
Préparation de peptides ou de protéines
02
comportant une séquence connue de plusieurs amino-acides, p.ex. glutathion
04
Peptides ou polypeptides cycliques ou pontés, p.ex. bacitracine
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
39
Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
C12P 21/08 (2006.01)
C12P 21/04 (2006.01)
A61K 39/00 (2006.01)
CPC
A61K 38/465
A61K 48/005
A61K 48/0058
C07K 14/4708
C07K 2319/71
C12N 15/85
Déposants
  • DUKE UNIVERSITY [US/US]; 2812 Erwin Road Suite 306 Durham, NC 27705, US
Inventeurs
  • GERSBACH, Charles, A.; US
  • HILTON, Isaac, B.; US
  • PEREZ-PINERA, Pablo; US
  • KABADI, Ami, M.; US
  • THAKORE, Pratiksha, I.; US
  • OUSTEROUT, David, G.; US
  • BLACK, Joshua, B.; US
Mandataires
  • YEH, Sansun; US
Données relatives à la priorité
61/831,48105.06.2013US
61/839,12725.06.2013US
61/904,91115.11.2013US
61/967,46619.03.2014US
61/981,57518.04.2014US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) RNA-GUIDED GENE EDITING AND GENE REGULATION
(FR) ÉDITION ET RÉGULATION GÉNIQUES À GUIDAGE ARN
Abrégé
(EN)
Disclosed herein are Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated (Cas) 9-based system related compositions and methods of using said CRISPR/Cas9-based system related compositions for altering gene expression and genome engineering. Also disclosed herein are compositions and methods of using said compositions for altering gene expression and genome engineering in muscle, such as skeletal muscle and cardiac muscle.
(FR)
La présente invention concerne des compositions associées à un système à base de répétitions palindromiques courtes, groupées et régulièrement espacées (CRISPR) associées à Cas9 et des procédés d'utilisation desdites compositions associées audit système à base de CRISPR/Cas9 afin de modifier l'expression des gènes et dans le cadre du génie génomique. L'invention concerne également des compositions et des procédés d'utilisation desdites compositions afin de modifier l'expression des gènes et dans le cadre du génie génomique au niveau des muscles, par exemple des muscles squelettiques et cardiaque.
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