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1. (WO2014172470) PROCEDES DE MUTATION, DE MODIFICATION OU DE MODULATION D'ACIDE NUCLEIQUE DANS UNE CELLULE OU CHEZ UN MAMMIFERE NON-HUMAIN
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2014/172470    N° de la demande internationale :    PCT/US2014/034387
Date de publication : 23.10.2014 Date de dépôt international : 16.04.2014
CIB :
C12N 9/52 (2006.01), C12N 15/00 (2006.01), A61K 38/43 (2006.01), A61K 38/47 (2006.01), C07H 21/02 (2006.01)
Déposants : WHITEHEAD INSTITUTE FOR BIOMEDICAL RESEARCH [US/US]; Nine Cambridge Center Cambridge, MA 02142 (US)
Inventeurs : JAENISCH, Rudolf; (US).
WANG, Haoyi; (US).
YANG, Hui; (US).
SHIVALILA, Chikdu; (US).
CHENG, Wu, Albert; (US)
Mandataire : COLLINS, Anne, J.; Hamilton, Brook, Smith & Reynolds, P.C. 530 Virginia Rd, P.O. Box 9133 Concord, MA 01742-9133 (US)
Données relatives à la priorité :
61/812,720 16.04.2013 US
61/824,920 17.05.2013 US
61/858,437 25.07.2013 US
61/865,888 14.08.2013 US
Titre (EN) METHODS OF MUTATING, MODIFYING OR MODULATING NUCLEIC ACID IN A CELL OR NONHUMAN MAMMAL
(FR) PROCEDES DE MUTATION, DE MODIFICATION OU DE MODULATION D'ACIDE NUCLEIQUE DANS UNE CELLULE OU CHEZ UN MAMMIFERE NON-HUMAIN
Abrégé : front page image
(EN)The invention is directed to a method of mutating one or more target nucleic acid sequences in a stem cell or a zygote comprising introducing into the stem cell or zygote (i) ribonucleic acid (RNA) sequences that comprise a portion that is complementary to a portion of each of the target nucleic acid sequences and comprise a binding site for a CRISPR associated (Cas) protein; and a Cas nucleic acid sequence or a variant thereof that encodes a Cas protein having nuclease activity. The stem cell or zygote is maintained under conditions in which the target nucleic acid sequences are mutated in the stem cell or zygote. The invention is also directed to methods of producing a non human mammal carrying mutations and methods of modulating the expression and/or activity target nucleic acid sequences and cells or zygotes.
(FR)L'invention concerne un procédé de mutation d'une ou plusieurs séquences d'acide nucléique cibles dans une cellule souche ou un zygote, comprenant l'introduction, dans la cellule souche ou le zygote, (i) de séquences d'acide ribonucléique (ARN) qui comprennent une partie qui est complémentaire d'une partie de chacune des séquences d'acide nucléique cibles, et qui comprennent un site de liaison pour une protéine associée à CRISPR (Cas) ; et une séquence d'acide nucléique de Cas ou une variante de celle-ci qui code une protéine Cas ayant une activité nucléase. La cellule souche ou le zygote est conservé(e)dans des conditions dans lesquelles les séquences d'acide nucléique cibles sont mutées dans la cellule souche ou le zygote. L'invention concerne également des procédés de production d'un mammifère non-humain portant des mutations, et des procédés de modulation de l'expression et/ou de l'activité de séquences d'acide nucléique cibles et de cellules ou zygotes.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)