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1. (WO2014089486) NANOPARTICULES LIPIDIQUES POUR ADMINISTRATION DE MARN
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2014/089486    N° de la demande internationale :    PCT/US2013/073672
Date de publication : 12.06.2014 Date de dépôt international : 06.12.2013
CIB :
C12N 15/88 (2006.01)
Déposants : SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES, INC. [US/US]; 300 Shire Way Lexington, MA 02421 (US)
Inventeurs : DEROSA, Frank; (US).
HEARTLEIN, Michael; (US).
GUILD, Braydon, Charles; (US)
Mandataire : CHEN, Fangli; Choate, Hall & Stewart LLP Two International Place Boston, Massachusetts 02110 (US)
Données relatives à la priorité :
61/734,753 07.12.2012 US
Titre (EN) LIPIDIC NANOPARTICLES FOR MRNA DELIVERING
(FR) NANOPARTICULES LIPIDIQUES POUR ADMINISTRATION DE MARN
Abrégé : front page image
(EN)Disclosed herein are compositions for modulating the production of a protein in a target cell, in particular for ameliorating diseases associated with protein or enzyme deficiencies. The compositions comprise at least one mRNA encoding a polypeptide of interest, and a transfer vehicle comprising a lipid nanoparticle or a lipidoid nanoparticle.
(FR)La présente invention concerne des compositions destinées à moduler la production d'une protéine dans une cellule cible, en particulier pour l'amélioration de maladies associées à des déficiences protéiniques ou enzymatiques. Lesdites compositions comprennent au moins un mARN codant pour un polypeptide d'intérêt, et un vecteur de transfert comportant une nanoparticule lipidique ou une nanoparticule lipidoïde.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)