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1. (WO2014081821) CORRECTEURS DE CFTR BICYCLIQUES ET TRICYCLIQUES À PETITES MOLÉCULES
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2014/081821    N° de la demande internationale :    PCT/US2013/070989
Date de publication : 30.05.2014 Date de dépôt international : 20.11.2013
CIB :
C07D 487/14 (2006.01), C07D 498/14 (2006.01), C07D 487/04 (2006.01), C07D 495/14 (2006.01), A61K 31/519 (2006.01), A61K 31/53 (2006.01), A61P 11/12 (2006.01)
Déposants : DISCOVERYBIOMED, INC. [US/US]; 400 Riverhills Business Park Suite 435 Birmingham, Alabama 35242 (US)
Inventeurs : SCHWIEBERT, Erik; (US).
STREIFF, John; (US).
DIXON, John; (GB).
GAO, Hongwu; (CN)
Mandataire : PRATT, John S.; Kilpatrick Townsend & Stockton, LLP 1100 Peachtree Street Suite 2800 Atlanta, Georgia 30309 (US)
Données relatives à la priorité :
61/728,417 20.11.2012 US
Titre (EN) Small Molecule Bicyclic and Tricyclic CFTR Correctors
(FR) CORRECTEURS DE CFTR BICYCLIQUES ET TRICYCLIQUES À PETITES MOLÉCULES
Abrégé : front page image
(EN)Novel CFTR corrector compounds that are effective in rescuing halide efflux, delF508-CFTR protein processing, and apical functional chloride ion transport in a cell are provided. Also provided are methods for treating protein folding disorders (e.g., cystic fibrosis). The methods include administering a CFTR corrector compound or pharmaceutically acceptable salt or prodrug thereof. Methods of rescuing halide efflux in a cell, correcting a processing defect of a delF508-CFTR protein in a cell, and correcting functional delF508-CFTR chloride channels in a cell are also provided.
(FR)La présente invention concerne de nouveaux composés correcteurs de CFTR qui sont efficaces pour favoriser le flux d'halogénures, le traitement de la protéine delF508-CFTR et le transport de l'ion chlorure fonctionnel apical dans une cellule. L'invention concerne également des méthodes de traitement des troubles liés au repliement des protéines (par ex., la mucoviscidose). Les méthodes comprennent l'administration d'un composé correcteur de CFTR ou de son sel ou promédicament pharmaceutiquement acceptable. L'invention concerne également des procédés permettant de favoriser le flux d'halogénure dans une cellule, corriger un défaut de traitement d'une protéine delF508-CFTR dans une cellule et corriger des canaux chlorures delF508-CFTR fonctionnels dans une cellule.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)