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1. (WO2014062691) COMPOSITIONS PERMETTANT DE MODULER L'EXPRESSION DE C90RF72
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2014/062691    N° de la demande internationale :    PCT/US2013/065073
Date de publication : 24.04.2014 Date de dépôt international : 15.10.2013
CIB :
C12N 15/11 (2006.01), C12P 19/34 (2006.01)
Déposants : ISIS PHARMACEUTICALS, INC. [US/US]; 2855 Gazelle Court Carlsbad, CA 92010 (US)
Inventeurs : BENNETT, Frank, C.; (US).
FREIER, Susan, M.; (US).
SWAYZE, Eric, E.; (US).
RIGO, Frank; (US)
Mandataire : HOPPER, Julie, A.; Knobbe Martens LLP 2040 Main Street, 14th Floor Irvine, CA 92614 (US)
Données relatives à la priorité :
61/714,132 15.10.2012 US
Titre (EN) COMPOSITIONS FOR MODULATING C9ORF72 EXPRESSION
(FR) COMPOSITIONS PERMETTANT DE MODULER L'EXPRESSION DE C90RF72
Abrégé : front page image
(EN)Disclosed herein are compositions and methods for reducing expression of C90RF72 mRNA and protein in an animal with C90RF72 specific inhibitors. Such methods are useful to treat, prevent, or ameliorate neurodegenerative diseases in an individual in need thereof. Such C90RF72 specific inhibitors include antisense compounds. Examples of neurodegenerative diseases that can be treated, prevented, and ameliorated with the administration C90RF72 specific inhibitors include amyotrophic lateral sclerosis (ALS), frontotemporal dementia (FTD), corticalbasal degeneration syndrome (CBD), atypical Parkinsonian syndrome, and olivopontocerellar degeneration (OPCD).
(FR)La présente invention concerne des compositions et des procédés permettant d'inhiber l'expression de l'ARNm et de la protéine C90RF72 chez un animal au moyen d'inhibiteurs spécifiques de C90RF72. Lesdits procédés se révèlent utiles pour traiter, prévenir ou améliorer les maladies neurodégénératives chez un individu en ayant besoin. Lesdits inhibiteurs spécifiques de C90RF72 comprennent des composés antisens. Comme exemples de maladies neurodégénératives pouvant être traitées, prévenues et améliorées grâce à l'administration d'inhibiteurs spécifiques de C90RF72, on peut citer la sclérose latérale amyotrophique, les démences fronto-temporales, le syndrome de dégénérescence cortico-basale, le syndrome parkinsonien atypique et l'atrophie olivo-ponto-cérébelleuse.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)