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1. (WO2014013995) COMPOSITION PHARMACEUTIQUE DE TYPE ARNI CAPABLE DE SUPPRIMER L'EXPRESSION DU GÈNE KRAS
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2014/013995    N° de la demande internationale :    PCT/JP2013/069322
Date de publication : 23.01.2014 Date de dépôt international : 16.07.2013
CIB :
C12N 15/09 (2006.01)
Déposants : KYOWA HAKKO KIRIN CO., LTD. [JP/JP]; 1-6-1, Ohtemachi, Chiyoda-ku, Tokyo 1008185 (JP).
DICERNA PHARMACEUTICALS, INC. [US/US]; 480 Arsenal Street, Watertown, Massachusetts 02742 (US)
Inventeurs : NAOI, Tomoyuki; (JP).
KUBOYAMA, Takeshi; (JP).
ENOKIZONO, Junichi; (JP).
ISHII, Toshihiko; (JP).
TOKUNAGA, Akihiro; (JP).
HATANAKA, Kentarou; (JP)
Mandataire : IWATANI, Ryo; KEIHAN Dojima Bldg. 3F, 1-31, Dojima 2-chome, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka 5300003 (JP)
Données relatives à la priorité :
61/671,963 16.07.2012 US
Titre (EN) RNAI PHARMACEUTICAL COMPOSITION CAPABLE OF SUPPRESSING EXPRESSION OF KRAS GENE
(FR) COMPOSITION PHARMACEUTIQUE DE TYPE ARNI CAPABLE DE SUPPRIMER L'EXPRESSION DU GÈNE KRAS
(JA) KRAS遺伝子発現抑制RNAi医薬組成物
Abrégé : front page image
(EN)Provided are: a composition which can suppress the expression of KRAS gene and comprises a double-stranded nucleic acid that serves as a medicinal agent and lipid particles, wherein an antisense strand in the double-stranded nucleic acid comprises a nucleotide sequence complementary to a sequence that is represented by any one of SEQ ID NOs: 1 to 3 and is composed of at least 19 contiguous nucleotides contained in mRNA for KRAS gene, and each of the lipid particles comprises a cationic lipid represented by formula (I) (wherein R1 and R2 may be the same as or different from each and independently represent a linear or branched alkyl, alkenyl or alkynyl group having 12 to 24 carbon atoms, L1 and L2 may be the same as or different from each other and independently represent -CO-O- or -O-CO-, a and b may be the same as or different from each and independently represent 1 to 3, and R3 represents a hydrogen atom, an alkyl group having 1 to 6 carbon atoms or an alkenyl group having 3 to 6 carbon atoms); and others.
(FR)Cette invention concerne : une composition qui peut supprimer l'expression du gène KRAS et comprend un acide nucléique double brin qui sert d'agent thérapeutique et des particules lipidiques. Un brin antisens dans l'acide nucléique double brin comprend une séquence nucléotidique complémentaire d'une séquence qui est représentée par l'une quelconque des SEQ ID Nos: 1 à 3 et est constituée d'au moins 19 nucléotides contigus contenus dans l'ARNm du gène KRAS, et chacune des particules lipidiques comprend un lipide cationique représenté par la formule (I) (Dans la formule, R1 et R2 peuvent être identiques ou différents l'un de l'autre et représentent chacun indépendamment un groupe alkyle, alcényle ou alcynyle linéaire ou ramifié ayant de 12 à 24 atomes de carbone, L1 et L2 peuvent être identiques ou différents l'un de l'autre et représentent chacun indépendamment -CO-O- ou -O-CO-, a et b peuvent être identiques ou différents l'un de l'autre et représentent chacun indépendamment de 1 à 3, et R3 représente un atome d'hydrogène, un groupe alkyle ayant de 1 à 6 atomes de carbone ou un groupe alcényle ayant de 3 à 6 atomes de carbone); et autres.
(JA) アンチセンス鎖が配列番号1~3のいずれか1つのKRAS遺伝子のmRNAの連続する少なくとも19塩基の配列に相補的な塩基の配列を有する、薬物としての二本鎖核酸と、式(I) (式中、R1およびR2は、同一または異なって炭素数12~24の直鎖状または分枝状のアルキル、アルケニルもしくはアルキニルであり、 L1およびL2は、同一または異なって-CO-O-または-O-CO-であり、 aおよびbは、同一または異なって1~3であり、 R3は水素原子、炭素数1~6のアルキルまたは炭素数3~6のアルケニルである)で表されるカチオン性脂質を含有する脂質粒子を含有するKRAS遺伝子発現を抑制する組成物等を、提供する。
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : japonais (JA)
Langue de dépôt : japonais (JA)