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1. (WO2014011050) REMPLACEMENT D'EXONS PAR DES ARN ARTIFICIELS STABILISÉS
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2014/011050    N° de la demande internationale :    PCT/NL2013/050531
Date de publication : 16.01.2014 Date de dépôt international : 12.07.2013
CIB :
C12N 15/113 (2010.01), A61K 48/00 (2006.01), A61K 31/7088 (2006.01)
Déposants : PROQR THERAPEUTICS B.V. [NL/NL]; Darwinweg 24 NL-2333 CR Leiden (NL)
Inventeurs : DE BOER, Daniel Anton; (NL).
RITSEMA, Tita; (NL)
Données relatives à la priorité :
61/670,659 12.07.2012 US
Titre (EN) EXON REPLACEMENT WITH STABILIZED ARTIFICIAL RNAS
(FR) REMPLACEMENT D'EXONS PAR DES ARN ARTIFICIELS STABILISÉS
Abrégé : front page image
(EN)The present invention relates to the field of gene therapy, more specifically to the use of stabilized artificial RNA molecules for trans-splicing reactions to replace faulty exons for healthy exons. The present invention further relates to the use of the stabilized RNA molecules for treatment of genetic diseases.
(FR)La présente invention concerne le domaine de la thérapie génique, plus spécifiquement l'utilisation de molécules d'ARN artificielles stabilisées pour mettre en oeuvre des réactions de trans-épissage afin de remplacer des exons défectueux par des exons sains. La présente invention concerne de plus l'utilisation des molécules d'ARN stabilisées pour traiter des maladies génétiques.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)