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1. (WO2014009589) UTILISATION DE SIGNAUX DE LOCALISATION NUCLÉAIRE DE PROTÉINES DE BACTÉRIOPHAGES COMME EXCIPIENT POUR LE TRANSFERT DE GÈNES
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2014/009589    N° de la demande internationale :    PCT/ES2013/070498
Date de publication : 16.01.2014 Date de dépôt international : 12.07.2013
CIB :
A61K 38/16 (2006.01), A61K 48/00 (2006.01), C07K 14/005 (2006.01)
Déposants : CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGACIONES CIENTÍFICAS (CSIC) [ES/ES]; Serrano, 117 E-28006 Madrid (ES).
UNIVERSIDAD AUTÓNOMA DE MADRID [ES/ES]; Oficina de Transferencia de Resultados de la Investigación (OTRI) Ciudad Universitaria de Cantoblanco Einstein, 3 E-28049 Madrid (ES)
Inventeurs : SALAS FALGUERAS, Margarita; (ES).
MENCÍA CABALLERO, Mario; (ES).
REDREJO RODRÍGUEZ, Modesto; (ES).
MUÑOZ ESPÍN, Daniel; (ES).
HOLGUERA LÓPEZ, Isabel María; (ES)
Mandataire : UNGRIA LÓPEZ, Javier; Avenida Ramón y Cajal, 78 E-28043 Madrid (ES)
Données relatives à la priorité :
P201231107 13.07.2012 ES
Titre (EN) USE OF NUCLEAR LOCALIZATION SIGNALS OF BACTERIOPHAGE PROTEINS AS GENE TRANSFER VEHICLE
(ES) UTILIZACIÓN DE SEÑALES DE LOCALIZACIÓN NUCLEAR DE PROTEÍNAS DE BACTERIÓFAGOS COMO VEHÍCULO PARA TRANSFERENCIA DE GENES
(FR) UTILISATION DE SIGNAUX DE LOCALISATION NUCLÉAIRE DE PROTÉINES DE BACTÉRIOPHAGES COMME EXCIPIENT POUR LE TRANSFERT DE GÈNES
Abrégé : front page image
(EN)The present invention relates to the use, in medicine, of a terminal protein, preferably ϕ29, Nf, Cp-1, Bam35 or PRD1, of a bacteriophage virus of the family Podoviridae or Tectiviridae with protein-primed DNA replication, characterized in that said protein comprises, first, at least one nuclear localization amino acid sequence, i.e. an amino acid sequence with NLS function, when said protein is expressed in mammalian cells, and, second, at least one amino acid sequence for covalent bonding to the ends of the DNA. The present invention is used for cases in which an exogenous DNA is introduced into the nucleus of cells of a mammal, so that said DNA may have a therapeutic effect. The present invention may also be used for the introduction of DNA fragments into human cells for the expression of heterologous genes for use in gene therapy.
(ES)La presente invención hace referencia al uso en medicina de una proteína terminal de un virus bacteriófago con replicación de ADN cebada por proteína, preferentemente ϕ29, Nf, Cp-1, Bam35 o PRD1, pertenecientes a la familia Podoviridae o Tectiviridae, caracterizada por que dicha proteína comprende en primer lugar, al menos una secuencia aminoacídica de localización al núcleo celular, es decir con función NLS, cuando dicha proteína se expresa en células de mamífero, y en segundo lugar, al menos una secuencia aminoacídica de unión covalente a los extremos de ADN. La presente invención se aplica a aquellos casos en los que un ADN exógeno se introduce en el núcleo de células de un mamífero, con objeto de que dicho ADN lleve a cabo un efecto terapéutico. Otra aplicación de la presente invención es para la introducción de fragmentos de ADN en células humanas para llevar a cabo la expresión de genes heterólogos para su uso en terapias génicas.
(FR)La présente invention concerne l'utilisation en médecine d'une protéine terminale d'un virus bactériophage à réplication d'ADN amorcée par une protéine, de préférence de la famille Podoviridaeo Tectiviridae. Cette invention est caractérisée en ce que ladite protéine comprend, d'une part, au moins une séquence d'aminoacide de localisation au niveau du noyau cellulaire, à savoir à fonction de signaux de localisation nucléaire (NLS), quand ladite protéine est exprimée dans des cellules de mammifère et, d'autre part, au moins une séquence d'aminoacide d'union covalente aux extrémités de l'ADN. La présente invention est utilisée dans les cas où un ADN exogène s'introduit dans le noyau de cellules d'un mammifère, afin que ledit ADN ait un effet thérapeutique. Une autre application de la présente invention concerne l'introduction de fragments d'ADN dans des cellules humaines pour mener à bien l'expression de gènes hétérologues en vue de leur utilisation dans des thérapies géniques.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : espagnol (ES)
Langue de dépôt : espagnol (ES)