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1. (WO2013186563) SÉQUENCES DE FACTEUR VIII
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2013/186563    N° de la demande internationale :    PCT/GB2013/051551
Date de publication : 19.12.2013 Date de dépôt international : 12.06.2013
CIB :
C07K 14/755 (2006.01), A61K 38/37 (2006.01)
Déposants : UCL BUSINESS PLC [GB/GB]; The Network Building 97 Tottenham Court Road London Greater London W1T 4TP (GB).
ST JUDE CHILDREN'S RESEARCH HOSPITAL [US/US]; 262 Danny Thomas Place Memphis, Tennessee 38105-3678 (US)
Inventeurs : NATHWANI, Amit; (GB).
MCINTOSH, Jenny; (GB).
TUDDENHAM, Edward; (GB).
DAVIDOFF, Andrew; (US)
Mandataire : O'BRIEN, Simon; D Young & Co LLP 120 Holborn London, EC1N 2DY (GB)
Données relatives à la priorité :
1210357.8 12.06.2012 GB
Titre (EN) FACTOR VIII SEQUENCES
(FR) SÉQUENCES DE FACTEUR VIII
Abrégé : front page image
(EN)There is provided a nucleic acid molecule comprising a nucleotide sequence encoding for a functional factor VIII protein, wherein the portion of the nucleotide sequence encoding for the B domain of the factor VIII protein is between 90 and 111 nucleotides in length and encodes for an amino acid sequence comprising a sequence having at least 85% identity to SEQ ID NO: 4 and which comprises six asparagine residues. Also provided is a functional factor VIII protein, a vector comprising the above nucleic acid molecule, a host cell, a transgenic animal, a method of treating haemophilia, e.g. haemophilia A, and a method for the preparation of a parvoviral gene delivery vector.
(FR)Cette invention concerne une molécule d'acide nucléique comprenant une séquence nucléotidique codant pour une protéine fonctionnelle du facteur VIIII, la partie de la séquence nucléotidique codant pour le domaine B de la protéine du facteur VIII étant longue de 90 à 111 nucléotides et codant pour une séquence d'acides aminés comprenant une séquence qui présente une identité d'au moins 85 % avec SEQ ID No: 4 et compte six résidus asparagine. Cette invention concerne également une protéine fonctionnelle du facteur VIII, un vecteur comprenant la molécule d'acide nucléique ci-dessus, une cellule hôte, un animal transgénique, une méthode destinée à traiter l'hémophilie, par ex. l'hémophilie A, et un procédé de préparation d'un vecteur d'administration de gène parvoviral.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)