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1. (WO2013185112) COMPOSITIONS PHARMACEUTIQUES POUR LE TRAITEMENT DES TROUBLES À MÉDIATION PAR CFTR
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2013/185112    N° de la demande internationale :    PCT/US2013/044838
Date de publication : 12.12.2013 Date de dépôt international : 07.06.2013
CIB :
A61K 31/404 (2006.01), A61K 31/44 (2006.01), A61K 31/47 (2006.01), A61P 43/00 (2006.01)
Déposants : VERTEX PHARMACEUTICALS INCORPORATED [US/US]; 50 Northern Avenue Boston, MA 02210 (US)
Inventeurs : VAN GOOR, Fredrick, F.; (US).
BURTON, William Lawrence; (US).
YU, Haihui; (US).
HOFFMAN, Beth Jennifer; (US)
Mandataire : O'BRIEN, Jonathan, P., Ph.D.; Honigman Miller Schwartz And Cohn LLP 350 East Michigan Avenue Suite 300 Kalamazoo, MI 49007-3800 (US)
Données relatives à la priorité :
61/657,710 08.06.2012 US
61/666,747 29.06.2012 US
61/753,321 16.01.2013 US
61/798,522 15.03.2013 US
Titre (EN) PHARMACEUTICAL COMPOSITIONS FOR THE TREATMENT OF CFTR -MEDIATED DISORDERS
(FR) COMPOSITIONS PHARMACEUTIQUES POUR LE TRAITEMENT DES TROUBLES À MÉDIATION PAR CFTR
Abrégé : front page image
(EN)The present invention relates to the use of N-[2,4-bis(1,1-dimethylethyl)-5-hydroxyphenyl]-1,4-dihydro-4-oxoquinoline-3-carboxamide (Compound 1), solids forms, and pharmaceutical compositions thereof for the treatment of CFTR-mediated diseases, particularly cystic fibrosis, in patients possessing specific genetic mutations. The present invention also relates to the use of Compound ί in combination with 3-(6-(1-(2,2-difluorobenzo[d][1,3]dioxoI- 5-yl)cyclopropanecarboxamide)-3-methylpyridin-2-yl)benzoic acid (Compound 2), and Compound 1 in combination with (S)-1-(2,2-difluorobenzo[d][1,3]dioxol-5-yl)-N-(1-(2,3- dihydroxypropyl)-6-fluoro-2-(1-hydroxy-2-methylpropan-2-yl)- 1H-indol-5-yl)cyclopropanecarboxamide (Compound 3), for the treatment of CFTR-mediated diseases, particularly cystic fibrosis, in patients possessing specific genetic mutations. The present invention also relates to solid forms and formulations of Compound 2 or Compound 3 in combination with Compound 1, and pharmaceutical compositions thereof, for the treatment of CFTR-mediated diseases, particularly cystic fibrosis, in patients possessing specific genetic mutations.
(FR)La présente invention concerne l'utilisation de N-[2,4-bis(1,1-diméthyléthyl)-5-hydroxyphényl]-1,4-dihydro-4-oxoquinoléine-3-carboxamide (Composé 1), ses formes solides et ses compositions pharmaceutiques pour le traitement de troubles à médiation par le régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR), en particulier la fibrose kystique, chez des patients possédant des mutations génétiques spécifiques. La présente invention concerne également l'utilisation du Composé 1 en combinaison avec l'acide 3-(6-(1-(2,2-difluorobenzo[d][1,3]dioxol-5-yl)cyclopropanecarboxamido)-3-méthylpyridin-2-yl)benzoïque (Composé 2), et du Composé 1 en combinaison avec le (S)-1-(2,2-difluorobenzo[d][1,3]dioxol-5-yl)-N-(1-(2,3-dihydroxypropyl)-6-fluoro-2-(1-hydroxy-2-méthylpropan-2-yl)-1H-indol-5-yl)cyclopropanecarboxamide (Composé 3), pour le traitement de maladies à médiation par CFTR, en particulier la fibrose kystique, chez des patients possédant des mutations génétiques spécifiques. La présente invention concerne également des formes et formulations solides du Composé 2 ou du Composé 3 en combinaison avec le Composé 1, et leurs compositions pharmaceutiques, pour le traitement de maladies à médiation par CFTR, en particulier la fibrose kystique, chez des patients possédant des mutations génétiques spécifiques.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)