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1. (WO2013055985) COMPOSITIONS COMBINATOIRES ET MÉTHODES DE TRAITEMENT D'HÉMOGLOBINOPATHIES
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2013/055985    N° de la demande internationale :    PCT/US2012/059861
Date de publication : 18.04.2013 Date de dépôt international : 12.10.2012
CIB :
A61K 39/395 (2006.01), A61K 31/7088 (2006.01), C12N 15/11 (2006.01), A61P 7/06 (2006.01)
Déposants : CHILDREN'S MEDICAL CENTER CORPORATION [US/US]; 55 Shattuck Street Boston, Massachusetts 02115 (US).
ORKIN, Stuart H. [US/US]; (US).
XU, Jian [CN/US]; (US).
CONG, Peng [CN/US]; (US)
Inventeurs : ORKIN, Stuart H.; (US).
XU, Jian; (US).
CONG, Peng; (US)
Mandataire : RESNICK, David S.; Nixon Peabody LLP 100 Summer Street Boston, Massachusetts 02110 (US)
Données relatives à la priorité :
61/546,121 12.10.2011 US
Titre (EN) COMBINATORIAL COMPOSITIONS AND METHODS OF TREATING HEMOGLOBINOPATHIES
(FR) COMPOSITIONS COMBINATOIRES ET MÉTHODES DE TRAITEMENT D'HÉMOGLOBINOPATHIES
Abrégé : front page image
(EN)Provided herein are compositions and methods for increasing fetal hemoglobin expression (HbF) for the treatment and/or amelioration of the symptoms of a hemoglobinpathy in a mammal. The compositions comprise a combination of one or more inhibitors of BCL11A expression or activity with epigenetic modifers, such as inhibitors of DNA methylation and/or one or more inhibitors of histone deacetylases.
(FR)La présente invention concerne des compositions et des procédés pour l'amélioration de l'expression de l'hémoglobine fœtale (HbF) pour le traitement et/ou l'amélioration des symptômes d'une hémoglobinopathie chez un mammifère. Les compositions comprennent une combinaison d'un ou plusieurs inhibiteurs de l'expression ou de l'activité de BCL11A par des modificateurs épigénétiques, tels que des inhibiteurs de la méthylation de l'ADN et/ou au moins un inhibiteur d'histone désacétylases.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)