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1. (WO2013049493) SYSTÈME D'ABLATION DE TRANSGÈNE MÉDIÉ PAR UN VECTEUR VIRAL ADÉNO-ASSOCIÉ INDUCTIBLE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2013/049493    N° de la demande internationale :    PCT/US2012/057803
Date de publication : 04.04.2013 Date de dépôt international : 28.09.2012
CIB :
C12N 15/86 (2006.01), A61K 48/00 (2006.01)
Déposants : THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA [US/US]; 3160 Chestnut Street, Suite 200 Philadelphia, PA 19104 (US)
Inventeurs : WILSON, James, M.; (US).
TRETIAKOVA, Anna, P.; (US).
GREIG, Jenny, Agnes; (US)
Mandataire : KODROFF, Cathy A.; Howson & Howson LLP 501 Office Center Drive Suite 210 Fort Washington, PA 19034 (US)
Données relatives à la priorité :
13/247,306 28.09.2011 US
Titre (EN) INDUCIBLE ADENO -ASSOCIATED VIRUS VECTOR MEDIATED TRANSGENE ABLATION SYSTEM
(FR) SYSTÈME D'ABLATION DE TRANSGÈNE MÉDIÉ PAR UN VECTEUR VIRAL ADÉNO-ASSOCIÉ INDUCTIBLE
Abrégé : front page image
(EN)The present invention relates to gene therapy systems designed for the delivery of a therapeutic product to a subject using replication-defective virus composition(s) engineered with a built-in safety mechanism for ablating the therapeutic gene product, either permanently or temporarily, in response to a pharmacological agent - preferably an oral formulation, e.g., a pill. The invention is based, in part, on the applicants' development of an integrated approach, referred to herein as "PITA" (Pharmacologically Induced Transgene Ablation), for ablating a transgene or negatively regulating transgene expression. In this approach, replication-deficient viruses are used to deliver a transgene encoding a therapeutic product (an RNA or a protein) so that it is expressed in the subject, but can be reversibly or irreversibly turned off by administering the pharmacological agent; e.g., by administration of a small molecule that induces expression of an ablator specific for the transgene or its RNA transcript.
(FR)La présente invention concerne des systèmes de thérapie génique conçus pour l'administration d'un produit thérapeutique à un sujet utilisant une/des composition(s) de virus déficient en réplication modifié avec un mécanisme de sécurité intégré pour l'ablation du produit génique thérapeutique, de façon permanente ou temporaire, en réponse à un agent pharmacologique - de préférence une formulation orale, par exemple, une pilule. L'invention est basée, en partie, sur le développement par le demandeur d'une approche intégrée, présentement appelée « PITA » (Pharmacologically Induced Transgene Ablation : ablation de transgène pharmacologiquement induite), pour l'ablation d'un transgène ou l'expression d'un transgène de régulation négative. Dans cette approche, des virus déficients en réplication sont utilisés pour transférer un transgène codant pour un produit thérapeutique (un ARN ou une protéine) de sorte qu'il soit exprimé dans le sujet, mais puisse être désactivé de façon réversible ou irréversible par administration de l'agent pharmacologique; par exemple, par administration d'une petite molécule qui induit l'expression d'un ablateur spécifique pour le transgène ou son produit de transcription ARN.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)