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1. WO2012012467 - MODULATION DE L'ARN DE RÉTENTION NUCLÉAIRE

Numéro de publication WO/2012/012467
Date de publication 26.01.2012
N° de la demande internationale PCT/US2011/044583
Date du dépôt international 19.07.2011
CIB
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
CPC
A61K 31/7088
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
70Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
7088Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
A61P 15/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
15Drugs for genital or sexual disorders
A61P 21/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
21Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
A61P 21/04
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
21Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
04for myasthenia gravis
C12N 15/113
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
Déposants
  • ISIS PHARMACEUTICALS, INC. [US/US]; 2855 Gazelle Court Carlsbad, CA 92010, US (AllExceptUS)
  • BENNETT, C., Frank [US/US]; US (UsOnly)
Inventeurs
  • BENNETT, C., Frank; US
Mandataires
  • PAULING, David, C.; Jones Day 222 East 41st St. New York, NY 10017-6702, US
Données relatives à la priorité
61/365,76219.07.2010US
61/365,77519.07.2010US
61/478,02121.04.2011US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) MODULATION OF NUCLEAR-RETAINED RNA
(FR) MODULATION DE L'ARN DE RÉTENTION NUCLÉAIRE
Abrégé
(EN)
Provided herein are methods, compounds, and compositions for reducing expression of a nrRNA in an animal. Also provided herein are methods, compounds, and compositions for treating, ameliorating, delaying or reducing a symptom of a disease or disorder associated with a nuclear-retained RNA in an animal. Such methods, compounds, and compositions are useful to treat, prevent, delay, or ameliorate a disease or condition associated with a nuclear-retained RNA, or a symptom thereof.
(FR)
Cette invention concerne des méthodes, des composés et des compositions de réduction de l'expression d'un ARN de rétention nucléaire chez l'animal. L'invention concerne également des méthodes, des composés et des compositions pour traiter, améliorer, retarder ou réduire le symptôme d'une maladie ou d'une affection associée avec l'ARN de rétention nucléaire chez l'animal. Ces méthodes, ces composés et ces compositions sont utilisés pour traiter, prévenir, retarder ou améliorer une maladie ou une affection associée avec l'ARN de rétention nucléaire, ou un symptôme de cette maladie ou de cette affection.
Également publié en tant que
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international