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Paramétrages

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1. WO2012001941 - AGENT PROPHYLACTIQUE OU D'AMÉLIORATION POUR MALADIES GÉNÉTIQUES

Numéro de publication WO/2012/001941
Date de publication 05.01.2012
N° de la demande internationale PCT/JP2011/003655
Date du dépôt international 27.06.2011
CIB
A61K 45/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
45Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs non prévus dans les groupes A61K31/-A61K41/138
A61K 31/428 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
33Composés hétérocycliques
395ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine ou rifamycines
41ayant des cycles à cinq chaînons avec plusieurs hétéro-atomes cycliques, l'un au moins étant l'azote, p.ex. tétrazole
425Thiazoles
428condensés avec des carbocycles
A61P 21/04 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
21Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
04de la myasthénie
A61P 43/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
43Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes A61P1/-A61P41/127
C07D 277/64 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
DCOMPOSÉS HÉTÉROCYCLIQUES
277Composés hétérocycliques contenant des cycles thiazole-1, 3 ou thiazole-1, 3 hydrogénés
60condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
62Benzothiazoles
64avec uniquement des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués liés en position 2
C12N 9/12 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
10Transférases (2.)
12transférant des groupes contenant du phosphore, p.ex. kinases (2.7)
CPC
A61K 31/428
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
33Heterocyclic compounds
395having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
41having five-membered rings with two or more ring hetero atoms, at least one of which being nitrogen, e.g. tetrazole
425Thiazoles
428condensed with carbocyclic rings
A61P 21/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
21Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
A61P 21/04
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
21Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
04for myasthenia gravis
C07D 277/64
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
DHETEROCYCLIC COMPOUNDS
277Heterocyclic compounds containing 1,3-thiazole or hydrogenated 1,3-thiazole rings
60condensed with carbocyclic rings or ring-systems
62Benzothiazoles
64with only hydrocarbon or substituted hydrocarbon radicals attached in position 2
C07K 14/4707
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
14Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
435from animals; from humans
46from vertebrates
47from mammals
4701not used
4707Muscular dystrophy
C07K 14/4708
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
14Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
435from animals; from humans
46from vertebrates
47from mammals
4701not used
4707Muscular dystrophy
4708Duchenne dystrophy
Déposants
  • 萩原 正敏 HAGIWARA, Masatoshi [JP/JP]; JP
  • 松尾 雅文 MATSUO, Masafumi [JP/JP]; JP
  • 片岡 直行 KATAOKA, Naoyuki [JP/JP]; JP (UsOnly)
  • 西田 篤史 NISHIDA, Atsushi [JP/JP]; JP (UsOnly)
Inventeurs
  • 萩原 正敏 HAGIWARA, Masatoshi; JP
  • 松尾 雅文 MATSUO, Masafumi; JP
  • 片岡 直行 KATAOKA, Naoyuki; JP
  • 西田 篤史 NISHIDA, Atsushi; JP
Mandataires
  • 廣田 雅紀 HIROTA, Masanori; 東京都港区赤坂二丁目8番5号若林ビル3階 3F Wakabayashi Building, 8-5, Akasaka 2-chome, Minato-ku, Tokyo 1070052, JP
Données relatives à la priorité
2010-14669928.06.2010JP
Langue de publication japonais (JA)
Langue de dépôt japonais (JA)
États désignés
Titre
(EN) PROPHYLACTIC OR AMELIORATING AGENT FOR GENETIC DISEASES
(FR) AGENT PROPHYLACTIQUE OU D'AMÉLIORATION POUR MALADIES GÉNÉTIQUES
(JA) 遺伝性疾患の予防・改善剤
Abrégé
(EN)
Disclosed is a prophylactic or ameliorating agent for a genetic disease which is induced by the mutation of an exon in a gene and in which an exon that contains the mutation is skipped so as to produce a functional truncated protein. Specifically disclosed is a prophylactic or ameliorating agent for a genetic disease which is induced by the mutation of an exon in a gene and in which an exon that contains the mutation is skipped so as to produce a functional truncated protein, wherein the prophylactic or ameliorating agent is characterized by comprising a compound having a molecular weight of 1500 or less.
(FR)
La présente invention concerne un agent prophylactique ou d'amélioration pour une maladie génétique qui est induite par la mutation d'un exon dans un gène et dans laquelle un exon qui contient la mutation est omis de manière à produire une protéine tronquée fonctionnelle. La présente invention concerne spécifiquement un agent prophylactique ou d'amélioration pour une maladie génétique qui est induite par la mutation d'un exon dans un gène et dans laquelle un exon qui contient la mutation est omis de manière à produire une protéine tronquée fonctionnelle, l'agent prophylactique ou d'amélioration étant caractérisé en ce qu'il comprend un composé ayant un poids moléculaire de 1500 ou moins.
(JA)
本発明は、遺伝子のエクソンの変異に起因し、かつ、該変異が含まれるエクソンをスキッピングさせて機能性トランケート型タンパク質を生成させ得る遺伝性疾患の予防・改善剤を提供することを目的とする。遺伝子のエクソンの変異に起因し、かつ、該変異が含まれるエクソンをスキッピングさせて機能性トランケート型タンパク質を生成させ得る遺伝性疾患の予防・改善剤であって、分子量1500以下の化合物を含有することを特徴とする予防・改善剤を用いる。
Également publié en tant que
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