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1. (WO2011163652) TRAITEMENT DU SYNDROME DE SANFILIPPO DE TYPE B
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication : WO/2011/163652 N° de la demande internationale : PCT/US2011/041928
Date de publication : 29.12.2011 Date de dépôt international : 25.06.2011
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 : 12.03.2012
CIB :
A61K 38/47 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38
Préparations médicinales contenant des peptides
16
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43
Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
46
Hydrolases (3)
47
agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p.ex. cellulases, lactases
Déposants :
CONCINO, Michael, F. [US/US]; US (UsOnly)
CALIAS, Pericles [US/US]; US (UsOnly)
PAN, Jing [US/US]; US (UsOnly)
HOLMES, Kevin [CA/US]; US (UsOnly)
MARTINI, Paolo [US/US]; US (UsOnly)
ROMASHKO, Alla [RU/US]; US (UsOnly)
MEIYAPPAN, Muthuraman [IN/US]; US (UsOnly)
ZHANG, Bohong [US/US]; US (UsOnly)
ISKENDERIAN, Andrea; US (UsOnly)
LUNDBERG, Dianna [US/US]; US (UsOnly)
NORTON, Angela [US/US]; US (UsOnly)
STRACK-LOGUE, Bettina [DE/US]; US (UsOnly)
HUANG, Yan [CN/US]; US (UsOnly)
ALESSANDRINI, Mary [US/US]; US (UsOnly)
PFEIFER, Richard [US/US]; US (UsOnly)
SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES, INC. [US/US]; 700 Main Street Cambridge, MA 02139, US (AllExceptUS)
Inventeurs :
CONCINO, Michael, F.; US
CALIAS, Pericles; US
PAN, Jing; US
HOLMES, Kevin; US
MARTINI, Paolo; US
ROMASHKO, Alla; US
MEIYAPPAN, Muthuraman; US
ZHANG, Bohong; US
ISKENDERIAN, Andrea; US
LUNDBERG, Dianna; US
NORTON, Angela; US
STRACK-LOGUE, Bettina; US
HUANG, Yan; US
ALESSANDRINI, Mary; US
PFEIFER, Richard; US
Mandataire :
CHEN, Fangli; Choate, Hall & Stewart LLP Two International Place Boston, MA 02110, US
Données relatives à la priorité :
61/358,85725.06.2010US
61/360,78601.07.2010US
61/387,86229.09.2010US
61/435,71024.01.2011US
61/442,11511.02.2011US
61/476,21015.04.2011US
61/495,26809.06.2011US
Titre (EN) TREATMENT OF SANFILIPPO SYNDROME TYPE B
(FR) TRAITEMENT DU SYNDROME DE SANFILIPPO DE TYPE B
Abrégé :
(EN) Among other things, the present invention provides methods and compositions of treating Sanfilippo syndrome type B (Sanfilippo B) by, e.g., intrathecal (IT) administration of a Naglu protein. A suitable Naglu protein can be a recombinant, gene-activated or natural protein. In some embodiments, a suitable Naglu protein is a recombinant Naglu protein. In some embodiments, a recombinant Naglu protein is a fusion protein containing a Naglu domain and a lysosomal targeting moiety. In some embodiments, the lysosomal targeting domain is an IGF-II moiety.
(FR) La présente invention concerne, entre autres, des procédés et des compositions de traitement du syndrome de Sanfilippo de type B (Sanfillipo B), par exemple par administration intrathécale (IT) d'une protéine NAGLU. Une protéine NAGLU appropriée peut être une protéine recombinante, activée par un gène ou naturelle. Selon certains modes de réalisation, une protéine NAGLU appropriée est une protéine NAGLU recombinante. Selon certains modes de réalisation, une protéine NAGLU recombinante est une protéine hybride contenant un domaine NAGLU et une fraction de ciblage lysosomal. Selon certains modes de réalisation, le domaine de ciblage lysosomal est une fraction IGF-II.
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PE, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)