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1. (WO2011163651) PROCÉDÉS ET COMPOSITIONS POUR L'ADMINISTRATION AU SNC DE SS-GALACTOCÉRÉBROSIDASE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2011/163651    N° de la demande internationale :    PCT/US2011/041927
Date de publication : 29.12.2011 Date de dépôt international : 25.06.2011
CIB :
A61K 38/46 (2006.01), A61K 38/00 (2006.01)
Déposants : SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES, INC. [US/US]; 700 Main Street Cambridge, MA 02139 (US) (Tous Sauf US).
SALAMAT-MILLER, Nazila [US/US]; (US) (US Seulement).
TAYLOR, Katherine [US/US]; (US) (US Seulement).
MANNING, Ken [US/US]; (US) (US Seulement).
ZHU, Gaozhong [US/US]; (US) (US Seulement).
CAMPOLIETO, Paul [US/US]; (US) (US Seulement).
SHAHROKH, Zahra [US/US]; (US) (US Seulement).
CALIAS, Pericles [US/US]; (US) (US Seulement).
MCCAULEY, Thomas [US/US]; (US) (US Seulement)
Inventeurs : SALAMAT-MILLER, Nazila; (US).
TAYLOR, Katherine; (US).
MANNING, Ken; (US).
ZHU, Gaozhong; (US).
CAMPOLIETO, Paul; (US).
SHAHROKH, Zahra; (US).
CALIAS, Pericles; (US).
MCCAULEY, Thomas; (US)
Mandataire : CHEN, Fangli; Choate, Hall & Stewart LLP Two International Place Boston, MA 02110 (US)
Données relatives à la priorité :
61/360,786 01.07.2010 US
61/495,268 09.06.2011 US
61/387,862 29.09.2010 US
61/358,857 25.06.2010 US
61/442,115 11.02.2011 US
61/435,710 24.01.2011 US
61/476,210 15.04.2011 US
Titre (EN) METHODS AND COMPOSITIONS FOR CNS DELIVERY OF β-GALACTOCEREBROSIDASE
(FR) PROCÉDÉS ET COMPOSITIONS POUR L'ADMINISTRATION AU SNC DE SS-GALACTOCÉRÉBROSIDASE
Abrégé : front page image
(EN)The present invention provides, among other things, compositions and methods for CNS delivery of lysosomal enzymes for effective treatment of lysosomal storage diseases. In some embodiments, the present invention includes a stable formulation for direct CNS intrathecal administration comprising an B-Galactocerebrosidase protein, salt, and a polysorbate surfactant for the treatment of GLD Disease.
(FR)La présente invention concerne, entre autres, des compositions et des procédés pour l'administration au SNC d'enzymes lysosomales pour le traitement efficace de maladies liées au stockage lysosomal. Dans certains modes de réalisation, la présente invention comprend une formulation stable pour l'administration intrathécale directe au SNC comprenant une protéine ß-galactocérébrosidase, un sel, et un tensioactif de type polysorbate pour le traitement de la maladie GLD.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PE, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)