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1. WO2011150408 - ANALOGUES OLIGONUCLÉOTIDIQUES AYANT DES LIAISONS MODIFIÉES ENTRE SOUS-UNITÉS ET/OU DES GROUPES TERMINAUX MODIFIÉS

Numéro de publication WO/2011/150408
Date de publication 01.12.2011
N° de la demande internationale PCT/US2011/038459
Date du dépôt international 27.05.2011
CIB
C07F 9/22 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
FCOMPOSÉS ACYCLIQUES, CARBOCYCLIQUES OU HÉTÉROCYCLIQUES CONTENANT DES ÉLÉMENTS AUTRES QUE LE CARBONE, L'HYDROGÈNE, LES HALOGÈNES, L'OXYGÈNE, L'AZOTE, LE SOUFRE, LE SÉLÉNIUM OU LE TELLURE
9Composés contenant des éléments des groupes 5 ou 15 de la classification périodique
02Composés du phosphore
06sans liaisons P-C
22Amides des acides du phosphore
C07F 9/24 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
FCOMPOSÉS ACYCLIQUES, CARBOCYCLIQUES OU HÉTÉROCYCLIQUES CONTENANT DES ÉLÉMENTS AUTRES QUE LE CARBONE, L'HYDROGÈNE, LES HALOGÈNES, L'OXYGÈNE, L'AZOTE, LE SOUFRE, LE SÉLÉNIUM OU LE TELLURE
9Composés contenant des éléments des groupes 5 ou 15 de la classification périodique
02Composés du phosphore
06sans liaisons P-C
22Amides des acides du phosphore
24Esteramides
C07H 21/00 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
HSUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
21Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques
CPC
A61K 31/496
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
33Heterocyclic compounds
395having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
495having six-membered rings with two ; or more; nitrogen atoms as the only ring heteroatoms, e.g. piperazine ; or tetrazines
496Non-condensed piperazines containing further heterocyclic rings, e.g. rifampin, thiothixene
A61K 31/5377
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
33Heterocyclic compounds
395having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
535having six-membered rings with at least one nitrogen and one oxygen as the ring hetero atoms, e.g. 1,2-oxazines
53751,4-Oxazines, e.g. morpholine
5377not condensed and containing further heterocyclic rings, e.g. timolol
A61P 13/12
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
13Drugs for disorders of the urinary system
12of the kidneys
A61P 21/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
21Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
A61P 21/02
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
21Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
02Muscle relaxants, e.g. for tetanus or cramps
A61P 21/04
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
21Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
04for myasthenia gravis
Déposants
  • SAREPTA THERAPEUTICS, INC. [US]/[US] (AllExceptUS)
  • HANSON, Gunnar, J. [US]/[US] (UsOnly)
  • RUDOLPH, Alexander, Charles [US]/[US] (UsOnly)
  • CAI, Bao, Zhong [US]/[US] (UsOnly)
  • ZHOU, Ming [US]/[US] (UsOnly)
  • WELLER, Dwight, D. [US]/[US] (UsOnly)
Inventeurs
  • HANSON, Gunnar, J.
  • RUDOLPH, Alexander, Charles
  • CAI, Bao, Zhong
  • ZHOU, Ming
  • WELLER, Dwight, D.
Mandataires
  • HARWOOD, Eric
Données relatives à la priorité
61/349,78328.05.2010US
61/361,87806.07.2010US
61/386,42824.09.2010US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) OLIGONUCLEOTIDE ANALOGUES HAVING MODIFIED INTERSUBUNIT LINKAGES AND/OR TERMINAL GROUPS
(FR) ANALOGUES OLIGONUCLÉOTIDIQUES AYANT DES LIAISONS MODIFIÉES ENTRE SOUS-UNITÉS ET/OU DES GROUPES TERMINAUX MODIFIÉS
Abrégé
(EN)
The invention concerns an oligomer comprising a backbone, the backbone comprising a sequence of morpholino ring structures joined by intersubunit linkages, the intersubunit linkages joining a 3' -end of one morpholino ring structure to a 5' -end of an adjacent morpholino ring structure, wherein each morpholino ring structure is bound to a basepairing moiety, such that the oligomer can bind in a sequence - specific manner to a target nucleic acid. The disclosed compounds are useful for the treatment of diseases where inhibition of protein expression or correction of aberrant mRNA splice products produces beneficial therapeutic effects.
(FR)
L'invention concerne des analogues oligonucléotidiques comprenant des liaisons modifiées entre sous-unités et/ou des groupes 3' et/ou 5' terminaux modifiés. Les composés de l'invention sont utiles pour le traitement de maladies pour lesquelles l'inhibition d'une expression protéique ou la correction de produits ARNm aberrants d'épissage produisent des effets thérapeutiques bénéfiques.
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international