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1. WO2011140279 - CIBLAGE SOUS-CELLULAIRE FAISANT INTERVENIR AAV DE RHODOPSINES HÉTÉROLOGUES DANS DES CELLULES GANGLIONNAIRES RÉTINIENNES

Numéro de publication WO/2011/140279
Date de publication 10.11.2011
N° de la demande internationale PCT/US2011/035266
Date du dépôt international 04.05.2011
CIB
C12N 15/85 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C12N 15/861 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
861Vecteurs adénoviraux
CPC
A61K 38/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
38Medicinal preparations containing peptides
A61K 48/005
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
005characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
A61P 27/02
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
27Drugs for disorders of the senses
02Ophthalmic agents
C07K 14/4702
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
14Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
435from animals; from humans
46from vertebrates
47from mammals
4701not used
4702Regulators; Modulating activity
C07K 14/705
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
14Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
435from animals; from humans
705Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
C07K 2319/01
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
2319Fusion polypeptide
01containing a localisation/targetting motif
Déposants
  • WAYNE STATE UNIVERSITY [US]/[US] (AllExceptUS)
  • PAN, Zhuo-Hua [US]/[US] (UsOnly)
Inventeurs
  • PAN, Zhuo-Hua
Mandataires
  • BROWDY AND NEIMARK, P.L.L.C.
Données relatives à la priorité
61/331,12504.05.2010US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) AAV-MEDIATED SUBCELLULAR TARGETING OF HETEROLOGOUS RHODOPSINS IN RETINAL GANGLION CELLS
(FR) CIBLAGE SOUS-CELLULAIRE FAISANT INTERVENIR AAV DE RHODOPSINES HÉTÉROLOGUES DANS DES CELLULES GANGLIONNAIRES RÉTINIENNES
Abrégé
(EN)
Microbial type rhodopsins, such as the light-gated cation-selective membrane channel, channelrhodopsin-2 (Chop2/ChR2) or the ion pump halorhodopsin (HaloR) are expressed in retinal ganglion cells upon transduction using recombinant AAV vectors. Selective targeting of these transgenes for expression in discrete subcellular regions or sites is achieved by including a sorting motif in the vector that can target either the central area or surround (off-center) area of these cells. Nucleic acid molecules comprising nucleotide sequences encoding such rhodopsins and sorting motifs and their use in methods of differential expression of the transgene are disclosed. These compositions and methods provide significant improvements for restoring visual perception and various aspects of vision, particular in patients with retinal disease.
(FR)
Selon l'invention, des rhodopsines de type microbien, telles que le canal membranaire sélectif des cations lumière-dépendant, la rhodopsine canal 2 (Chop2/ChR2) ou l'halorhodopsine pompe ionique (HaloR), sont exprimées dans des cellules ganglionnaires rétiniennes par transduction en utilisant des vecteurs AAV recombinants. Le ciblage sélectif de ces transgènes dans l'expression dans des sites ou des régions sous-cellulaires discrète est obtenu en incluant un motif de triage dans le vecteur, capable de cibler soit la zone centrale, soit le pourtour des cellules. La présente invention concerne des molécules d'acides nucléiques comprenant des séquences nucléotidiques codant de telles rhodopsines et motifs de triage et leur emploi dans des méthodes d'expression différentielle du transgène. Lesdites compositions et méthodes apportent des améliorations significatives dans la restauration de la perception visuelle et de divers aspects de la vision, particulièrement chez les patients souffrant d'une maladie rétinienne.
Également publié en tant que
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