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1. WO2009139630 - PROCÉDÉ EFFICACE D'OMISSION D'EXON (44) DANS LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE ET MOYEN ASSOCIÉ

Numéro de publication WO/2009/139630
Date de publication 19.11.2009
N° de la demande internationale PCT/NL2009/050258
Date du dépôt international 14.05.2009
CIB
C12N 15/11 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
A61K 31/7088 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
70Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
C12N 15/86 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
CPC
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
A61P 21/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
21Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
A61P 21/04
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
21Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
04for myasthenia gravis
A61P 43/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
43Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
C12N 15/113
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
C12N 2310/11
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
10Type of nucleic acid
11Antisense
Déposants
  • PROSENSA TECHNOLOGIES B.V. [NL]/[NL] (AllExceptUS)
  • ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN [NL]/[NL] (AllExceptUS)
  • PLATENBURG, Gerardus Johannes [NL]/[NL] (UsOnly)
  • DE KIMPE, Josephus Johannes [NL]/[NL] (UsOnly)
  • VAN DEUTEKOM, Judith Christina Theodora [NL]/[NL] (UsOnly)
  • VAN OMMEN, Garrit-Jan Boudewijn [NL]/[NL] (UsOnly)
  • AARTSMA-RUS, Annemieke [NL]/[NL] (UsOnly)
Inventeurs
  • PLATENBURG, Gerardus Johannes
  • DE KIMPE, Josephus Johannes
  • VAN DEUTEKOM, Judith Christina Theodora
  • VAN OMMEN, Garrit-Jan Boudewijn
  • AARTSMA-RUS, Annemieke
Mandataires
  • Nederlandsch Octrooibureau
Données relatives à la priorité
08156193.814.05.2008EP
61/128,01015.05.2008US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) METHOD FOR EFFICIENT EXON (44) SKIPPING IN DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY AND ASSOCIATED MEANS
(FR) PROCÉDÉ EFFICACE D'OMISSION D'EXON (44) DANS LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE ET MOYEN ASSOCIÉ
Abrégé
(EN)
The invention relates to a nucleic acid molecule that binds and/or is complementary to the nucleotide molecule having sequence 5'-GUGGCUAACAGAAGCU (SEQ ID NO 1) and to its use in a method for inducing skipping of exon 44 of the DMD gene in a DMD patient.
(FR)
L'invention concerne une molécule d'acide nucléique qui se lie et/ou est complémentaire de la molécule de nucléotide ayant la séquence 5'-GUGGCUAACAGAAGCU (SEQ ID NO 1) et son utilisation dans un procédé d'induction de l'omission de l'exon 44 du gène DMD chez un patient DMD.
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