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1. (WO2009036280) EXPRESSION DE TRANSGÈNE IN VIVO À LONG TERME
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2009/036280    N° de la demande internationale :    PCT/US2008/076177
Date de publication : 19.03.2009 Date de dépôt international : 12.09.2008
CIB :
C12N 15/85 (2006.01)
Déposants : COPERNICUS THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 11000 Cedar Avenue, Suite 145, Cleveland, Ohio 44106-3052 (US) (Tous Sauf US).
COOPER, Mark J. [US/US]; (US) (US Seulement).
PADEGIMAS, Linas [US/US]; (US) (US Seulement)
Inventeurs : COOPER, Mark J.; (US).
PADEGIMAS, Linas; (US)
Mandataire : KAGAN, Sarah A.; Banner & Witcoff, LTD., 1100 13th Street, NW, Suite 1200, Washington, District Of Columbia 20005 (US)
Données relatives à la priorité :
60/971,703 12.09.2007 US
60/982,852 26.10.2007 US
61/021,115 15.01.2008 US
Titre (EN) LONG-TERM IN VIVO TRANSGENE EXPRESSION
(FR) EXPRESSION DE TRANSGÈNE IN VIVO À LONG TERME
Abrégé : front page image
(EN)Efficient and prolonged hCFTR expression is one of the major obstacles for cystic fibrosis lung therapy. hCFTR mRNA expression levels depend on eukaryotic expression cassette components, prokaryotic backbone elements, and the gene transfer method may also influence transcriptional silencing mechanisms. A codon-optimized and CpG-reduced human CFTR gene (CO-CFTR) was made. Various vector modifications were tested to facilitate extended duration of CO-CFTR expression. Insertion of an extended 3'BGH transcribed sequence (712 bp) in an inverted orientation produced prolonged expression of CO-CFTR expression at biologically relevant levels. Further studies revealed that prolonged CO-CFTR expression is dependant on the orientation of the extended BGH 3' BGH transcribed sequence and its transcription, is not specific to the UbC promoter, and is less dependent on other vector backbone elements.
(FR)La présente invention concerne l'expression de transgène in vivo à long terme. L'expression de hCFTR efficace et prolongée est l'un des obstacles majeurs dans la thérapie des poumons atteints de fibreuses kystiques. Les taux d'expression d'ARNm de hCFTR dépendent de composants de cassette d'expression eucaryotes, d'éléments de colonne vertébrale procaryotes, et le procédé de transfert de gène peut également influencer des mécanismes de silence transcriptionnels. Un gène CFTR humain optimisé en termes de codon et réduit en termes de CpG (CO-CFTR) a été préparé. Diverses modifications de vecteur ont été testées pour faciliter une durée étendue de l'expression de CO-CFTR. Une insertion d'une séquence transcrite 3'BGH étendue (712 bp) dans une orientation inversée a produit une expression prolongée de l'expression de CO-CFTR à des taux biologiquement pertinents. Des études supplémentaires ont révélé que l'expression de CO-CFTR prolongée dépend de l'orientation de la séquence transcrite BGH 3' BGH étendue et de sa transcription, est non spécifique au promoteur UbC, et est moins dépendante d'autres éléments de colonne vertébrale de vecteur.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MT, NL, NO, PL, PT, RO, SE, SI, SK, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)