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1. (WO2008018795) Procédés et moyens de traitement de troubles génétiques associés à l'instabilité des répétitions de l'ADN
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2008/018795    N° de la demande internationale :    PCT/NL2007/050399
Date de publication : 14.02.2008 Date de dépôt international : 10.08.2007
CIB :
C12N 15/11 (2006.01), A61K 31/7088 (2006.01), A61K 41/00 (2006.01), A61P 43/00 (2006.01)
Déposants : PROSENSA TECHNOLOGIES B.V. [NL/NL]; Wassenaarseweg 72 NL-2333 AL Leiden (NL) (Tous Sauf US).
DE KIMPE, Josephus Johannes [NL/NL]; (NL) (US Seulement).
PLATENBURG, Gerard Johannes [NL/NL]; (NL) (US Seulement).
WANSINK, Derick Gert [NL/NL]; (NL) (US Seulement)
Inventeurs : DE KIMPE, Josephus Johannes; (NL).
PLATENBURG, Gerard Johannes; (NL).
WANSINK, Derick Gert; (NL)
Mandataire : VAN WESTENBRUGGE, Andries; Postbus 29720 NL-2502 LS Den Haag (NL)
Données relatives à la priorité :
06118809.0 11.08.2006 EP
06119247.2 21.08.2006 EP
Titre (EN) METHODS AND MEANS FOR TREATING DNA REPEAT INSTABILITY ASSOCIATED GENETIC DISORDERS
(FR) Procédés et moyens de traitement de troubles génétiques associés à l'instabilité des répétitions de l'ADN
Abrégé : front page image
(EN)The current invention provides for methods and medicaments that apply oligonucleotide molecules complementary onl y to a repetitive sequence in a human gene transcript, for the manufacture of a medicament for the diagnosis, treatment or prevention of a cis-element repeat instability associated genetic disorders in humans. The invention hence provides a method of treatment for cis-element repeat instability associated genetic disorders. The invention also pertains to modified oligonucleotides which can be applied in method of the invention to prevent the accumulation and/or translation of repeat expanded transcripts in cells.
(FR)La présente invention concerne des procédés et des médicaments qui utilisent des molécules d'oligonucléotides complémentaires uniquement d'une séquence répétitive dans un produit de transcription d'un gène humain pour fabriquer un médicament destiné au diagnostic, au traitement ou à la prévention de troubles génétiques associés à l'instabilité des répétitions d'éléments cis chez l'homme. Elle propose donc un procédé de traitement de troubles génétiques associés à l'instabilité des répétitions d'éléments cis. L'invention concerne également des oligonucléotides modifiés qui peuvent être utilisés dans le procédé de l'invention afin d'empêcher l'accumulation et/ou la traduction de produits de transcription à répétitions étendues dans des cellules.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, SV, SY, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MT, NL, PL, PT, RO, SE, SI, SK, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)