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1. (WO2008005562) COMPOSITIONS DE SILENÇAGE DE L'ARN, ET MÉTHODES DE TRAITEMENT DE LA CHORÉE DE HUNTINGTON
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2008/005562    N° de la demande internationale :    PCT/US2007/015638
Date de publication : 10.01.2008 Date de dépôt international : 09.07.2007
CIB :
C12Q 1/68 (2006.01), C12P 19/34 (2006.01), C12N 15/63 (2006.01), C12N 15/88 (2006.01), C07H 21/02 (2006.01), C07H 21/04 (2006.01), A01N 43/04 (2006.01)
Déposants : UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS [US/US]; 225 Franklin Street, 12th Floor, Boston, MA 02110 (US) (Tous Sauf US).
ARONIN, Neil [US/US]; (US) (US Seulement).
ZAMORE, Phillip, D. [US/US]; (US) (US Seulement)
Inventeurs : ARONIN, Neil; (US).
ZAMORE, Phillip, D.; (US)
Mandataire : MANDRAGOURAS, Amy, E.; Lahive & Cockfield, LLP, One Post Office Square, Boston, MA 02109-2127 (US)
Données relatives à la priorité :
60/819,704 07.07.2006 US
Titre (EN) RNA SILENCING COMPOSITIONS AND METHODS FOR THE TREATMENT OF HUNTINGTON'S DISEASE
(FR) COMPOSITIONS DE SILENÇAGE DE L'ARN, ET MÉTHODES DE TRAITEMENT DE LA CHORÉE DE HUNTINGTON
Abrégé : front page image
(EN)The present invention relates to the discovery of an effective treatment for a variety of Huntington's disease (HD). The present invention utilizes RNA silencing technology (e.g. RNAi) against single nucleotide polymorphisms (SNPs) in the Huntingtin (htt) gene encoding the dominant, gain-of-function mutant Huntington protein, thereby resulting in an effective treatment for the gain-of-function disease.
(FR)La présente invention concerne la découverte d'un traitement efficace contre diverses formes de la chorée de Huntington (HD). L'invention met en œuvre la technique de silençage de l'ARN (p. ex. l'ARNi) contre les polymorphismes mononucléotidiques (SNP) dans le gène de Huntington (htt) codant la protéine de Huntington mutante dominante à gain de fonction, ce qui donne un traitement efficace contre cette maladie liée à un gain de fonction.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, SV, SY, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MT, NL, PL, PT, RO, SE, SI, SK, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)