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Paramétrages

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1. WO2007146511 - COMPOSÉS ET PROCÉDÉS DE MODULATION DE L'EXPRESSION GÉNIQUE

Numéro de publication WO/2007/146511
Date de publication 21.12.2007
N° de la demande internationale PCT/US2007/068401
Date du dépôt international 07.05.2007
CIB
C12N 15/11 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
CPC
A61P 1/16
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
1Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
16for liver or gallbladder disorders, e.g. hepatoprotective agents, cholagogues, litholytics
A61P 3/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
3Drugs for disorders of the metabolism
A61P 3/04
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
3Drugs for disorders of the metabolism
04Anorexiants; Antiobesity agents
A61P 3/06
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
3Drugs for disorders of the metabolism
06Antihyperlipidemics
A61P 3/08
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
3Drugs for disorders of the metabolism
08for glucose homeostasis
A61P 3/10
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
3Drugs for disorders of the metabolism
08for glucose homeostasis
10for hyperglycaemia, e.g. antidiabetics
Déposants
  • ISIS PHARMACEUTICALS, INC. [US/US]; 1896 Rutherford Road Carlsbad, CA 92008, US (AllExceptUS)
  • BHANOT, Sanjay [CA/US]; US (UsOnly)
  • GEARY, Richard, S. [US/US]; US (UsOnly)
  • MCKAY, Robert [US/US]; US (UsOnly)
  • MONIA, Brett, P. [US/US]; US (UsOnly)
  • SETH, Punit, P. [IN/US]; US (UsOnly)
  • SIWKOWSKI, Andrew, M. [US/US]; US (UsOnly)
  • SWAYZE, Eric, E. [US/US]; US (UsOnly)
  • WANCEWICZ, Edward [US/US]; US (UsOnly)
Inventeurs
  • BHANOT, Sanjay; US
  • GEARY, Richard, S.; US
  • MCKAY, Robert; US
  • MONIA, Brett, P.; US
  • SETH, Punit, P.; US
  • SIWKOWSKI, Andrew, M.; US
  • SWAYZE, Eric, E.; US
  • WANCEWICZ, Edward; US
Mandataires
  • SPAIN, Astrid; McDermott Will & Emery 4370 La Jolla Drive, Suite 700 San Diego, CA 92122, US
Données relatives à la priorité
60/746,63105.05.2006US
60/747,05911.05.2006US
60/805,66023.06.2006US
60/864,55406.11.2006US
PCT/US2007/06118327.01.2007US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) COMPOUNDS AND METHODS FOR MODULATING GENE EXPRESSION
(FR) COMPOSÉS ET PROCÉDÉS DE MODULATION DE L'EXPRESSION GÉNIQUE
Abrégé
(EN)
The present disclosure describes short antisense compounds, including such compounds comprising chemically-modified high-affinity monomers 8-16 monomers in length. Certain such short antisense compound are useful for the reduction of target nucleic acids and/or proteins in cells, tissues, and animals with increased potency and improved therapeutic index. Thus, provided herein are short antisense compounds comprising high-affinity nucleotide modifications useful for reducing a target RNA in vivo. Such short antisense compounds are effective at lower doses than previously described antisense compounds, allowing for a reduction in toxicity and cost of treatment. In addition, the described short antisense compounds have greater potential for oral dosing.
(FR)
La présente invention concerne des composés antisens courts, parmi lesquels des composés comprenant des monomères à haute affinité modifiés chimiquement, d'une longueur de 8 à 16 monomères. Certains de ces composés antisens courts sont utiles pour réduire des acides nucléiques et/ou des protéines cibles dans des cellules, des tissus et des animaux avec un pouvoir augmenté et un indice thérapeutique amélioré. Ainsi, la présente invention concerne des composés antisens courts comprenant des modifications de nucléotides à haute affinité utiles pour réduire un ARN cible in vivo. Ces composés antisens courts sont efficaces à des doses inférieures à celles des composés antisens décrits précédemment, ce qui permet de réduire la toxicité de même que le coût du traitement. En outre, les composés antisens courts décrits ont un plus grand potentiel d'administration par voie orale.
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