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Paramétrages

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1. WO2007143315 - COMPOSÉS ET PROCÉDÉS DE MODULATION DE L'EXPRESSION DE PCSK9

Numéro de publication WO/2007/143315
Date de publication 13.12.2007
N° de la demande internationale PCT/US2007/068404
Date du dépôt international 07.05.2007
CIB
A61K 31/70 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
70Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
C07H 21/02 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
HSUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
21Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques
02avec le ribosyle comme radical saccharide
C07H 21/04 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
HSUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
21Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques
04avec le désoxyribosyle comme radical saccharide
C12Q 1/68 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
QPROCÉDÉS DE MESURE OU DE TEST FAISANT INTERVENIR DES ENZYMES, DES ACIDES NUCLÉIQUES OU DES MICRO-ORGANISMES; COMPOSITIONS OU PAPIERS RÉACTIFS À CET EFFET; PROCÉDÉS POUR PRÉPARER CES COMPOSITIONS; PROCÉDÉS DE COMMANDE SENSIBLES AUX CONDITIONS DU MILIEU DANS LES PROCÉDÉS MICROBIOLOGIQUES OU ENZYMOLOGIQUES
1Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismes; Compositions à cet effet; Procédés pour préparer ces compositions
68faisant intervenir des acides nucléiques
CPC
A61P 1/16
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
1Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
16for liver or gallbladder disorders, e.g. hepatoprotective agents, cholagogues, litholytics
C12N 15/113
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
C12N 15/1137
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
1137against enzymes
C12N 2310/11
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
10Type of nucleic acid
11Antisense
C12N 2310/31
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
30Chemical structure
31of the backbone
C12N 2310/315
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
30Chemical structure
31of the backbone
315Phosphorothioates
Déposants
  • ISIS PHARMACEUTICAL, INC. [US/US]; 1896 Rutherford Road Carlsbad, CA 92008, US (AllExceptUS)
  • BHANOT, Sanjay [CA/US]; US (UsOnly)
  • GEARY, Richard, S. [US/US]; US (UsOnly)
  • MCKAY, Robert [US/US]; US (UsOnly)
  • MONIA, Brett, P. [US/US]; US (UsOnly)
  • SETH, Punit, P. [IN/US]; US (UsOnly)
  • SIWKOWSKI, Andrew, M. [US/US]; US (UsOnly)
  • SWAYZE, Eric, E. [US/US]; US (UsOnly)
  • WANCEWICZ, Edward [US/US]; US (UsOnly)
Inventeurs
  • BHANOT, Sanjay; US
  • GEARY, Richard, S.; US
  • MCKAY, Robert; US
  • MONIA, Brett, P.; US
  • SETH, Punit, P.; US
  • SIWKOWSKI, Andrew, M.; US
  • SWAYZE, Eric, E.; US
  • WANCEWICZ, Edward; US
Mandataires
  • MEYER, Mercedes, K.; Drinker Biddle & Reath LLP 1500 K Street, N.W. Suite 1100 Washington, DC 20005, US
Données relatives à la priorité
60/746,63105.05.2006US
60/747,05911.05.2006US
60/805,66023.06.2006US
60/864,55406.11.2006US
PCT/US2007/06118327.01.2007US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) COMPOUNDS AND METHODS FOR MODULATING EXPRESSION OF PCSK9
(FR) COMPOSÉS ET PROCÉDÉS DE MODULATION DE L'EXPRESSION DE PCSK9
Abrégé
(EN)
The present disclosure describes short antisense compounds, including such compounds comprising chemically-modified high-affinity monomers 8-16 monomers in length. Certain such short antisense compound are useful for the reduction of target nucleic acids and/or proteins in cells, tissues, and animals with increased potency and improved therapeutic index. Thus, provided herein are short antisense compounds comprising high-affinity nucleotide modifications useful for reducing a target RNA in vivo. Such short antisense compounds are effective at lower doses than previously described antisense compounds, allowing for a reduction in toxicity and cost of treatment. In addition, the described short antisense compounds have greater potential for oral dosing.
(FR)
La présente invention concerne des composés anti-sens courts, y compris des composés comprenant des monomères à haute affinité et modifiés chimiquement, d'une longueur de 8 à 16 monomères. Certains de ces composés anti-sens courts sont utiles pour la réduction d'acides nucléiques cibles et/ou de protéines dans des cellules, tissus, et animaux avec une puissance accrue et un index thérapeutique amélioré. L'invention concerne donc des composés anti-sens courts comprenant des modifications nucléotidiques à haute affinité utiles pour réduire un ARN cible in vivo. De tels composés anti-sens courts sont efficaces à des doses inférieures à celles des composés anti-sens décrits précédemment, ce qui permet une réduction de la toxicité et du coût du traitement. En outre, les composés anti-sens courts décrits ont un meilleur potentiel quant à l'administration par voie orale.
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international